Gentherapie: reparatie van erfelijk materiaal
Hieronder staat de tekst van de gentherapie-folder van het Erfocentrum die is uitgegeven in mei 2006. In de tekst staan links naar meer informatie.
Biomedisch onderzoek staat volop in de schijnwerpers. Spraakmakende resultaten zijn aan de orde van de dag en ontwikkelingen volgen elkaar in snel tempo op.
Gentherapie is een veelbelovende techniek in de biomedische wereld. Maar wat zijn genen ook al weer precies? Kun je met gentherapie erfelijke eigenschappen veranderen? Wat mag je verwachten van gentherapie? Is gentherapie toekomstmuziek of bestaat het nu al? Vragen te over. Tijd om je er meer over te vertellen.
Een fout in de bouwtekening
Waarvoor kun je gentherapie eigenlijk gebruiken? Eiwitten doen veel belangrijke dingen in ons lichaam. Zo hebben ze de rol van bouwstof, brengen boodschappen over en breken afvalstoffen af.
De bouwtekeningen van eiwitten zijn beschreven in ons erfelijk materiaal, het DNA. Deze bouwtekeningen noemen we genen. Wanneer er met een bouwtekening, of gen, iets mis is, wordt er geen goed werkend eiwit gemaakt. Dat kan ernstige gevolgen hebben.
Ziekten als hemofilie (een aangeboren afwijking van de bloedstolling) en cystic fibrosis (taaislijmziekte) zijn hier voorbeelden van.
Zit ’t in de familie?
Je oogkleur erf je van je ouders. Blauw, groen of bruin, het zit vaak ‘in de familie’. Bij sommige erfelijke eigenschappen speelt niet alleen erfelijkheid een rol, maar ook je leefstijl en de dingen die je meemaakt.
Vergelijk het bijvoorbeeld met pianospelen: je kunt nóg zoveel aanleg hebben om goed piano te spelen, maar als je geen les neemt wordt het moeilijk om een tweede Beethoven te worden.
Dit geldt ook voor veel ziekten en aandoeningen. Het zijn meestal niet alleen erfelijke eigenschappen die bepalen of je gezond blijft of ziek wordt. Dat hangt bijvoorbeeld ook af van wat je eet, hoeveel je beweegt, waar je woont en wat je meemaakt.
Van sommige erfelijke ziekten is het wel zeker dat je ze krijgt wanneer er geen goede bouwtekening voor een eiwit voor handen is. Juist die ziekten hopen wetenschappers met gentherapie te genezen.
De basis van gentherapie
Het idee voor gentherapie ontstond al in 1989. Wanneer genen fouten bevatten en eiwitten daardoor niet goed werken, zou je daar iets aan moeten kunnen doen. Vervang of repareer je zo’n gen, dan is het probleem verholpen. Klinkt mooi, nietwaar?
Een wel heel bijzonder vervoermiddel
Maar hoe krijg je een ‘goed werkend’ gen op zijn plaats van bestemming? Daarvoor is een vervoermiddel nodig: het gen kan dat niet op eigen kracht. Als vervoermiddel worden meestal onschadelijk gemaakte virussen gebruikt.
Virussen leveren van nature hun eigen genen in cellen af, waardoor je uiteindelijk ziek wordt. Virussen die voor gentherapie gebruikt worden, zijn onschadelijk gemaakt. Deze aangepaste virussen veroorzaken geen ziekten meer, maar leveren het gen wel keurig af. Tenminste, dat was het idee.
Aanvankelijk op laag pitje
In de praktijk bleek het namelijk niet zo eenvoudig. Bij onderzoek naar gentherapie voor een ernstige afweerstoornis kwam het nieuwe gen soms op een verkeerde plaats terecht. Hierdoor kregen drie van de behandelde patiënten leukemie.
Twee van deze patiënten herstelden gelukkig en bij alle andere patiënten verliep alles verder goed. Zij leiden inmiddels een normaal, gezond leven, zonder medicijnen. Het risico op het ontstaan van leukemie heeft er desondanks wel voor gezorgd, dat het onderzoek naar gentherapie een paar jaar op een laag pitje heeft gestaan.
Steeds meer kennis en mogelijkheden
De laatste jaren is vooral veel gezocht naar beter aangepaste virussen, waarvan duidelijk is hoe ze genen vervoeren. De wetenschap denkt voor bepaalde ziekten inmiddels veel veiligere vervoermiddelen te hebben gemaakt.
Er wordt dan ook reikhalzend naar de resultaten van allerlei nieuwe onderzoeken uitgekeken. De eerste resultaten worden verwacht bij de behandeling van hemofilie, cystic fibrosis, verschillende afweerstoornissen, stofwisselingsziekten, oogziekten, maar ook kanker.
Gentherapie: een veelbesproken onderwerp
Over gentherapie wordt veel gesproken. Er zijn mensen die bezwaar hebben tegen het aanpassen van erfelijk materiaal.
Voorstanders van gentherapie vinden dat geen punt, zolang maar niet het erfelijk materiaal van zaadcellen en eicellen wordt aangepast. Een onverwachte fout, zoals aanleg voor leukemie, wordt dan niet aan de kinderen van de behandelde patiënt doorgegeven.
Wat biedt de toekomst?
Gentherapie is tot nu toe alleen geschikt wanneer er in één gen een fout is ontstaan. Veel erfelijke aandoeningen worden veroorzaakt doordat meerdere bouwtekeningen niet kloppen. Bovendien hangt de kans dat je ziek wordt af van wat je eet of waar je woont. Gentherapie is dan erg ingewikkeld of zelfs onmogelijk.
Wat de toekomst in petto heeft, is niet bekend. De verwachtingen zijn hooggespannen. De resultaten tot nu toe zijn veelbelovend; de ontwikkelingen gaan snel. Zeker is dat er nog veel staat te gebeuren!
Met medewerking van prof.dr. Hidde Haisma, voorzitter van de Nederlandse Vereniging voor Gentherapie.
Laatst gewijzigd op: 2 mei 2006
Nieuws over gentherapie
Losse heupen vastzetten
23 maart 2010
Jolanda de Poorter onderzocht het vastzetten van losse kunstheupen met een combinatie van cement en gentherapie.
lees verder...
Verbeterde donorlongen door gentherapie
12 november 2009
Wetenschappers maakten longen beter geschikt voor transplantatie. Dit deden ze met gentherapie.
lees verder...
Gentherapie verbetert zicht van mensen met erfelijke oogaandoening
5 november 2009
Wetenschappers pasten gentherapie toe bij 12 mensen met een erfelijke oogaandoening. Deze aandoening heet amaurosis congenita van Leber. Door de gentherapie konden de mensen beter zien. Wel waren ze nog steeds slechtziend.
lees verder...
Gentherapie bij apen met Parkinson
29 oktober 2009
Tegen Parkinson werd een nieuwe soort gentherapie ontwikkeld.
lees verder...
Cystic fibrosis genezen met een verkoudheidsvirus
11 augustus 2009
Cystic fibrosis kan in de toekomst misschien bestreden worden met een verkoudheidsvirus.
lees verder...
Hart maken
6 augustus 2009
Daniël Pijnappels probeert beschadigde harten te genezen. Met gentherapie, met stamcellen en ook door de inrichting van ingespoten hartcellen te verbeteren.
lees verder...
Gentherapie tegen blindheid
28 april 2008
Mensen met een vorm van erfelijke blindheid kunnen door gentherapie weer beter zien. Dit blijkt uit twee onderzoeken van Amerikaanse en Engelse onderzoekers. De onderzoekers behandelden zes patiënten. Bij vier van de zes patiënten verbeterde het zicht.
lees verder...
Nieuw medicijn ziekte van Duchenne in ontwikkeling
24 april 2008
Een Amerikaanse geneesmiddelenproducent is bezig met de ontwikkeling van een nieuw medicijn dat onder andere gebruikt kan worden voor de behandeling van de ziekte van Duchenne en taaislijmziekte.
lees verder...
Herpes virus veelbelovend voor behandeling agressieve kanker
23 april 2008
Amerikaanse onderzoekers hebben een nieuwe, veilige behandeling voor kwaadaardige tumoren ontwikkeld. De behandeling is een combinatie van een genetisch veranderd herpes virus en chemotherapie. Volgens de onderzoekers valt de behandeling mogelijk binnen een nieuwe generatie van kankerbehandelingen: de kankerdodende virussen. Deze virussen zijn vooral geschikt voor de behandeling van tumoren die moeilijk te opereren zijn.
lees verder...
Kunstmatige eiwitten mogelijk stapje dichterbij behandeling erfelijke aandoeningen
20 maart 2008
Amerikaanse onderzoekers hebben kunstmatige eiwitten ontwikkeld waarmee specifieke genen snel herkend en uitgeschakeld kunnen worden. Volgens de onderzoekers biedt deze ontdekking volop nieuwe mogelijkheden voor medisch onderzoek en de behandeling van erfelijke aandoeningen.
lees verder...
Gentherapie activeert afweersysteem leukemie patiënten
12 februari 2008
Een behandeling met gentherapie activeert het afweersysteem van leukemie patiënten. Amerikaanse onderzoekers ontdekten dat in leukemie patiënten een genmedicijn de aanmaak van antistoffen stimuleert. Deze antistoffen binden aan een eiwit dat alleen voorkomt op leukemie cellen. De kankercellen hebben hierdoor waarschijnlijk minder kans om te overleven.
lees verder...
Gentherapie Parkinson direct in hersenen
11 januari 2008
Gentherapie direct in de hersenen kan de behandeling van Parkinson misschien verbeteren, zo blijkt uit Amerikaans onderzoek. De huidige medicijnen verliezen na een tijd hun effect. Gentherapie biedt nieuwe hoop.
lees verder...
Eerste testen gentherapie tegen huidkanker gestart
30 december 2007
Amerikaanse onderzoekers zijn gestart met het testen van een nieuwe gentherapie in patiënten met een vergevorderd stadium van huidkanker. De bedoeling van deze behandeling is dat een direct injectie van het genmedicijn in de tumor er voor zorgt dat deze beter herkenbaar wordt voor het afweersysteem. Zo kan de tumor beter opgeruimd worden.
lees verder...
Succesvolle proef Exon skipping Duchenne
27 december 2007
Een eerste klinische test met een RNA geneesmiddel ontwikkeld door het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en een biotechbedrijf is succesvol geweest. Door middel van kleine stukjes erfelijk materiaal is bij Duchenne patiënten de aanmaak van eiwitten in een klein stukje spier hersteld.
lees verder...
Nieuw geval van leukemie bij SCID-X1 gentherapie
18 december 2007
Bij een met gentherapie behandeld jongetje met X-SCID is nu, 5 jaar na de behandeling, leukemie ontstaan. Hij was 1 van de 10 patiëntjes die in Londen deelnam aan klinische studie. De onderliggende oorzaak eerder al ontdekt tijdens een vergelijkbare Franse studie. Sindsdien wordt gewerkt aan veiliger behandelmethoden. Het jongetje wordt nu behandeld tegen de leukemie.
lees verder...
Gentherapie studie artritis hervat
27 november 2007
Een gentherapie studie naar de behandeling van artritis wordt na een onderzoek naar de veiligheid hervat. Afgelopen zomer overleed een van de deelnemers door onbekende oorzaak. Volgens de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA lag dat niet aan het onderzochte genmedicijn.
lees verder...
Ziekenhuisapothekers bereiden zich voor op gentherapie
26 november 2007
De European Journal of Hospital Pharmacy Practice (EJHPP) opende deze maand met een coverstory over gentherapie. Aanleiding was de verwachting dat komend jaar de eerste genmedicijnen de kliniek zullen bereiken, waardoor ziekenhuisfarmaceuten zich voor moeten bereiden op het klaarmaken van deze producten.
lees verder...
Effect gentherapie bij Parkinson
20 november 2007
Met gentherapie kon van 1 hersenhelft de functie voor minstens een jaar genormalieerd worden.
lees verder...
Klinisch onderzoek gentherapie voor ziekte van Leber
19 november 2007
Met de behandeling van een jongeman met de erfelijke oogziekte is een onderzoek naar de veiligheid gestart
lees verder...
Gentherapie voor 'Lorenzo's oil' jongens
29 oktober 2007
Franse artsen presenteerden tijdens het congres van de European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) in Rotterdam de resultaten van een gentherapiestudie voor Adrenoleukodystrofie (ALD). De resultaten bieden hoop op een behandeling voor de ziekte.
lees verder...
Wereldwijd overzicht gentherapie onderzoek bijgewerkt
19 oktober 2007
De wereldwijde database voor klinische studies met gentherapie is geactualiseerd. De database werd in 1997 gestart en nu zijn er meer dan 1300 trials ingevoerd die worden uitgevoerd in 28 verschillende landen.
lees verder...
Bacteriën succesvol bij kankerbehandeling
6 september 2007
Bacteriën die goed kunnen overleven in een zuurstof arme omgeving zijn succesvol gebruikt bij kankerbehandelingen.
lees verder...
Onderzoek naar overlijden deelnemer gentherapie studie
9 augustus 2007
Een artikel in de Washington Post over een sterfgeval tijdens een gentherapie studie maakte dat het bedrijf dat de studie uitvoert met een reactie kwam. Naar nu blijkt wordt onderzocht of het overlijden van de patiënt al dan niet met een reactie op het onderzochte aangepaste virus te maken heeft. Ondertussen is de studie, die gericht is op een behandeling van arthritis, stopgezet.
lees verder...
Gentherapie voor sarcoom: eerste patiënten in fase II studie
20 juli 2007
Een Amerikaans onderzoeksinstituut onderzoekt een virus -waarvan het erfelijk materiaal is aangepast- in de strijd tegen sarcoma’s. Dit zijn tumoren van de weke delen, zoals bindweefsel, vet en spieren, maar ook botten. Het virus pakt alleen de tumorcellen aan en laat gezonde cellen ongemoeid.
lees verder...
Gentherapie bij Parkinson patiënten
22 juni 2007
In een Amerikaans onderzoek zijn twaalf Parkinson patiënten behandeld met gentherapie. De patiënten hebben aanzienlijk vooruitgang geboekt en hebben geen last gehad van bijwerkingen.
lees verder...
Gentherapie voor binnenvetters
15 juni 2007
Onderzoekers van het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam hebben patiënten met een erfelijke vetstofwisselingsziekte behandeld met gentherapie.
lees verder...
Gentherapie tegen artritis
25 mei 2007
Onderzoekers aan de Universiteit van Rochester in New York hebben muizen met artritis succesvol behandeld met gentherapie.
lees verder...
Gentherapie in ratten laat hart beter kloppen
24 mei 2007
Hartonderzoekers aan de Thomas Jefferson Universiteit in Philadelphia hebben ratten met hartfalen behandeld met gentherapie.
lees verder...
Nieuw soort gentherapie die eiwitten aanmoedigt
17 mei 2007
RNA interferentie kan genen 'uitzetten'. Nu is er een nieuwe vorm van RNA interferentie ontwikkeld die de productie van eiwitten niet remt maar juist stimuleert. Deze behandelmethode kan een uitkomst zijn bij ziekten en aandoeningen waarbij de productie van een belangrijk eiwit daalt, zoals bij aderverkalking en kanker.
lees verder...
Erfelijke blindheid behandeld met gentherapie
1 mei 2007
Britse artsen deelden vandaag mee dat ze voor het eerst gentherapie hebben ingezet bij de behandeling van erfelijke blindheid genaamd ziekte van Leber. De ziekte van Leber veroorzaakt op jonge leeftijd blindheid door een fout in één gen. Met behulp van een onschadelijk gemaakt virus brachten de artsen een goed werkende kopie van dit gen in de ogen van de patiënten.
lees verder...
Gentherapie voor longkanker
18 april 2007
In Amerika is het gelukt om een longkanker te behandelen met een nieuwe vorm van gentherapie. Het ingebrachte gen was tijdens het onderzoek actief in de tumor maar ook in uitzaaiingen en verhinderde deze verder te groeien. De levensduur van drie behandelde patiënten werd daardoor tot nu toe verdubbeld.
lees verder...
Gentherapie voor Parkinson geeft resultaat
17 april 2007
Amerikaanse wetenschappers melden bemoedigende resultaten te hebben behaald met hun onderzoek naar gentherapie voor Parkinson. Ze voerden een klinisch onderzoek naar de veiligheid en bijwerkingen uit bij twaalf patiënten. Alhoewel het onderzoek zich er niet speciaal op richtte, merkten de deelnemende patiënten na een half jaar dat hun situatie verbeterd was.
lees verder...
Nieuwe stap in gentherapie voor Cystic Fibrosis
4 april 2007
Nieuwe onderzoeksresultaten brengen gentherapie weer een stap dichterbij. Sinds de ontdekking van het CF-gen in 1989 is al veel onderzoek gedaan naar de mogelijkheden van gentherapie om de oorzaak van CF aan te pakken. De uitkomsten van dat onderzoek waren soms hoopvol en soms teleurstellend voor de uiteindelijke behandelingsmogelijkheden van CF.
lees verder...
Klinisch onderzoek gentherapie voor erectiestoornis
1 december 2006
Het tijdschrift Human Gene Therapy meldt een nieuwe ontwikkeling bij de behandeling van erectiestoornis met gentherapie. In een eerste onderzoek naar de veiligheid van de gebruikte methode werden elf mannen behandeld. Twee behandelde patiënten meldden baat te hebben bij de therapie.
lees verder...
Aangepaste cellen van patiënt ruimen huidkanker op
31 augustus 2006
Cellen van het afweersysteem die uit de patiënt gehaald worden en waarvan het erfelijk materiaal wordt aangepast, kunnen huidtumoren bestrijden wanneer ze aan de patiënt teruggeven worden. In een eerste studie werden twee van de 17 patiënten met een gevorderde vorm van huidkanker na een jaar ziektevrij verklaard, zo meldt wetenschappelijk tijdschrift Science vandaag.
lees verder...
Gentherapie verbetert stamceltransplantatie
15 juni 2006
Vandaag presenteerden Italiaanse wetenschappers op het Europese hematologie congres in Amsterdam een nieuwe methode om afweerreacties te voorkomen na een stamceltransplantatie. Zij bouwden een schakelaar in donorcellen in voordat deze aan de patiënt werden toegediend. Mochten deze cellen zich tegen het lichaam van de patiënt keren, dan kunnen de cellen met medicijnen onschadelijk worden gemaakt.
lees verder...
Gentherapie voor Huntington succesvol in muizen
14 juni 2006
Amerikaanse wetenschappers hebben een nieuwe combinatie voor gentherapie op muizen met Huntington getest. Zij zijn enthousiast over de mate waarin de onderzochte therapie het bewegingsapparaat en de structuur van de hersenen beschermt. De resultaten zijn gepubliceerd in het vooraanstaande Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).
lees verder...
COGEM: Gentherapie China vraagt reactie overheid
10 mei 2006
De Commissie Genetische Modificatie (COGEM) signaleert een snelle ontwikkeling op het gebied van de gentherapie in het buitenland, met name China. Ze verwacht dat behandelingen met gentherapie snel naar Nederland zullen komen en vraagt de overheid om een reactie. In dit bericht meer over de achtergronden van gentherapie.
lees verder...
Gentherapie voor behandeling zeldzame erfelijke afweerstoornis
3 april 2006
Duitse wetenschappers behandelden de afgelopen twee jaar de eerste volwassen patiënten met gentherapie voor de erfelijke afweerstoornis CGD. De beide mannen van 25 en 26 jaar oud zijn volgens de wetenschappers volledig genezen van hun ziekte die alleen mannen treft.
lees verder...
Miniversie van gen wordt onderzocht voor Duchenne
29 maart 2006
Amerikaanse wetenschappers starten met een onderzoek naar de werking van een nieuwe vorm van gentherapie voor de erfelijke spierziekte Duchenne. Behandeling van Duchenne met gentherapie is lastig omdat het Duchenne-gen te groot is voor de standaardmethode. Een mini-gen moet uitkomst bieden.
lees verder...
Gentherapie vermindert mogelijk aantal amputaties bij slechte doorbloeding van ledematen
12 maart 2006
Een Amerikaanse farmaceut testte het afgelopen jaar of gentherapie de wondgenezing kon versnellen bij patiënten met verslechterde weefseldoorbloeding in de benen. Dit was niet het geval, maar het bleek dat de behandeling het aantal amputaties waarschijnlijk wel kan verminderen.
lees verder...
Zicht op behandeling oogziekte
1 februari 2006
Macula degeneratie staat al langer in de belangstelling van wetenschappers die zich bezighouden met gentherapie. Amerikaanse onderzoekers hebben nu aangetoond dat het veilig is om een nieuw gen met een aangepast virus in het oog te brengen.
lees verder...
Immuunsysteem afgericht tegen uitzaaiingen van borst- en darmkanker
31 oktober 2005
Amerikaanse wetenschappers startten afgelopen week met de eerste klinische onderzoeken naar de behandeling van uitzaaiingen van borst- en darmkanker met gentherapie.
lees verder...
Gentherapie voor reuma veilig maar wellicht onnodig
7 juni 2005
Onderzoekers van de Universiteit van Pittsburgh (VS) melden in een Amerikaans wetenschappelijk tijdschrift dat gentherapie veilig gebruikt kan worden bij de behandeling van reuma.
lees verder...
Een fout in de bouwtekening
Meer over gentherapie
