Antisense medicijn vermindert mogelijk spierzwakte

Een nieuw antisense medicijn vermindert mogelijk de spierzwakte bij patiënten met de spierziekte myasthenia gravis. Dit is gepubliceerd in het Amerikaans medisch tijdschrift American Academy of Neurology. Dit nieuwe medicijn is gebaseerd op de RNA interferentie techniek.

Het medicijn, oral EN101antisense, bestaat uit kleine stukjes micro-RNA die de productie van een specifiek eiwit verstoren. Het EN101 medicijn zorgt ervoor dat het eiwit acetylcholine esterase niet meer gemaakt wordt. Hierdoor kan een zenuw optimaal zijn signalen aan de spier afgeven.

Meer over RNA interferentie

Afname klachten
In de klinische studie kregen zestien patiënten de medicijnen toegediend, waarna de klachten van de patiënten met bijna de helft afnam. De patiënten ervaarden verbeterde spierfuncties, ze konden beter slikken en ook het hangende ooglid verdween. Enkele bijwerkingen van het medicijn waren een droge mond en ogen.

“Dit is de eerste keer dat is aangetoond dat een antisense medicijn veilig en werkzaam is als het mondeling wordt ingenomen” vertelt Zohar Argov onderzoeker aan de Hadassah Hebrew University Medical Center in Jeruzalem. Hierdoor hoeven patiënten niet dagelijks het medicijn in te spuiten.

Patiënten met de spierziekte myasthenia gravis zijn vaak erg moe en hebben spierzwakte over hun hele lichaam waardoor ze last hebben van zakkende oogleden, vaak dubbelzien, moeite hebben met praten, eten en ademhalen.

Meer over myasthenia gravis op erfelijkheid.nl

Voorzichtig
Toch moeten deze resultaten met voorzichtigheid worden bekeken omdat het hier gaat om een ‘open-label’ studie. Dit wil zeggen dat de patiënten wisten dat ze het medicijn kregen en niet een placebo. Daarmee is er een gevaar dat de resultaten beïnvloed worden door de hoop die de patiënten op het medicijn hebben. De opzet van deze studie kan hierdoor bevooroordeelde resultaten opleveren.

Meer over klinisch onderzoek

Er wordt nu een onderzoek opgezet om te kijken naar het lange termijn effect van het medicijn.

Bericht op Medical News Today (Engelstalig)

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl