Gentherapie voor Parkinson geeft resultaat

Amerikaanse wetenschappers melden bemoedigende resultaten te hebben behaald met hun onderzoek naar gentherapie voor Parkinson. Ze voerden een klinisch onderzoek naar de veiligheid en bijwerkingen uit bij twaalf patiënten. Alhoewel het onderzoek zich er niet speciaal op richtte, merkten de deelnemende patiënten na een half jaar dat hun situatie verbeterd was.

Parkinson ontstaat doordat bepaalde hersencellen worden afgebroken. Voor het onderzoek werd een nieuw gen in de cellen van de hersenen gebracht, genaamd neurturin. Dit is een groeifactor die beschadigde en afstervende hersencellen kan herstellen.

Het afleveren van het gen in de hersenen gebeurde met een onschadelijk gemaakt virus. Daarvoor werden gaten in de schedel geboord waardoor de virussen werden ingespoten.

Meer over gentherapie

Resultaten
Bij het onderzoek werden patiënten op twee verschillende manieren behandeld: met een hoge of lage dosis. De patiënten die met een hogere dosis behandeld werden, herstelden voor 36 procent na zes maanden. De patiënten die met een vier keer lagere dosis behandeld werden, hadden voor hetzelfde herstel negen maanden nodig.

Verder onderzoek
De onderzoekers gaan nu verder met 51 patiënten in een fase 2 onderzoek, waarbij wordt gekeken naar de meest optimale dosis om toe te dienen. Daarbij zal tweederde van de patiënten het nieuwe medicijn krijgen en eenderde krijgt een nepmiddel. Dit om met zekerheid te kunnen bepalen dat de gevonden resultaten door de gentherapie worden veroorzaakt.

Meer over fases van klinisch onderzoek

Over Parkinson
Parkinson wordt veroorzaakt doordat dopamine vormende hersencellen worden afgebroken in het gebied van de hersenen dat de motoriek aanstuurt. Dopamine speelt een rol bij de hersenactiviteit.

Mensen met Parkinson krijgen onder meer last van bibberende handen, maar ook pijnlijke, stijve spieren en te langzame bewegingen. Tot nu toe bestaat de behandeling van Parkinson uit het kunstmatig vervangen van dopamine met medicijnen.

Toekomstige mogelijkheden
Het bedrijf dat de gentherapie ontwikkelt, kijkt ook naar mogelijkheden om gentherapie in te zetten voor de behandeling van Alzheimer en ALS. Bij deze ziekten sterven net als bij Parkinson hersencellen af.

Bericht op Medicalnewstoday.com (Engelstalig)

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl