Nieuw soort gentherapie die eiwitten aanmoedigt

RNA interferentie kan genen 'uitzetten'. Nu is er een nieuwe vorm van RNA interferentie ontwikkeld die de productie van eiwitten niet remt maar juist stimuleert. Deze behandelmethode kan een uitkomst zijn bij ziekten en aandoeningen waarbij de productie van een belangrijk eiwit daalt, zoals bij aderverkalking en kanker.

Verlaging cholesterol
Het bedrijf Santaris in Denemarken heeft deze nieuwe vorm van gentherapie toegepast op muizen en met succes. Met deze nieuwe therapie hebben ze ervoor gezorgd dat de productie van een eiwit omhoog ging die zorgt voor de afbraak van cholesterol.

In de behandelde muizen ging het cholesterolgehalte met 35 % omlaag. Dit zou een uikomst kunnen zijn voor mensen met erfelijk verhoogde cholesterol (Familiaire hypercholesterolemie) die hierdoor een vergroot risico lopen op een hart- en vaatziekten.

Meer informatie over Familiaire hypercholesterolemie

Remming van MicroRNA
De nieuwe therapie heeft te maken RNA interferentie. Bij RNAi kan men met behulp van microRNA de mRNA-moleculen in stukken knippen, zodat de vorming van de bijbehorende eiwitten onmogelijk wordt.

Meer over RNA interferentie

Bij deze nieuwe vorm van gentherapie worden de microRNAs onbruikbaar gemaakt waardoor de mRNA-moleculen niet aan stukken worden geknipt en de productie van het te vormen eiwit juist omhoog gaat. Dit heet microRNA inhibitie.

Schematische weergave van wat er zich in de cel afspeelt. Boven wordt het pad van RNA inferentie weergegeven, onder die van miRNA inhibitie. Bron: NewScientist.com

Makkelijk te vervoeren
RNAi therapieën zijn moeilijk uitvoerbaar omdat het moeilijk is om de micro-RNAs naar de juiste cel te vervoeren. Het middel dat zorgt voor microRNA inhibitie blijkt veel makkelijker in de juiste cellen afgeleverd te kunnen worden.

Kanker
Bij kanker wordt soms de productie van bepaalde eiwitten verlaagd zodat de kanker kan overleven. Met deze nieuwe therapie zou de productie hiervan weer omhoog kunnen worden gebracht, waardoor de kanker beter te behandelen is. Dit is echter alleen nog theorie maar de onderzoekers zijn hard aan het werk om dit in de praktijk uit te proberen

Voorzichtigheid geboden
Sommige onderzoekers denken dat het nog te vroeg is om behandelmethodes op basis van micro-RNA inhibitie te ontwikkelen omdat we nog lang niet alles weten over RNA interferentie; mRNA kan namelijk hele groepen van genen beïnvloeden en dat kan onvoorspelbare bijwerkingen geven.

Er zullen dan ook eerst veiligheidstesten moeten worden uitgevoerd voordat de behandelmethode kan worden getest bij mensen. De eerste klinische trials staan gepland voor begin 2008.

Meer over klinisch onderzoek

Bericht op Newscientist (Engelstalig)

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl