Gentherapie voor binnenvetters

Onderzoekers van het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam hebben patiënten met een erfelijke vetstofwisselingsziekte behandeld met gentherapie. Het vetgehalte van de patiënten daalde soms met wel 40 procent. De onderzoekers zien ook kansen voor andere erfelijke aandoeningen.

Overtollig vet
Enkele tienduizenden patiënten in de Westerse wereld hebben een niet functionerend vetstofwisselingeiwit, het lipoproteïne-lipase (LPL) eiwit. Dit eiwit is essentieel bij de afbraak van overtollige vetten in het bloed.

Als het eiwit niet goed werkt blijven de overtollige vetdeeltjes in het bloed zitten en kunnen de vetdeeltjes een levensbedreigende alvleesklierontsteking veroorzaken. Tot op heden was er geen geneesmiddel voor deze ziekte beschikbaar.

Onschadelijk virus
Onderzoeker John Kastelein en zijn collega’s hebben nu met behulp van een onschadelijk virusdeeltje een gen coderend voor een werkend eiwit in de spieren van acht patiënten gebracht. Het gezonde gen produceert een werkend eiwit die de afbraak van overtollige vetten in het bloed positief beinvloed.

Meer over gentherapie

Veelbelovend
De onderzoekers zijn erg enthousiast en denken dat deze resultaten ook hoop bieden voor andere groepen patiënten. Het LPL-gen kan ook van nut zijn bij aandoeningen als overgewicht en hart- en vaatziekten, daarnaast is gentherapie ook een veelbelovende methode op het gebied van kanker- en reumaonderzoek.

Gentherapie voor kunstheupen

Meer over gentherapie voor reuma

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl