Gentherapie voor 'Lorenzo's oil' jongens

Franse artsen presenteerden tijdens het congres van de European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) in Rotterdam de resultaten van een gentherapiestudie voor Adrenoleukodystrofie (ALD). De resultaten bieden hoop op een behandeling voor de ziekte.

ALD is een erfelijke aangeboren aandoening, waarbij sprake is van afbraak van de witte stof in de hersenen (leukodystrofie) zowel bij jongens als volwassen mannen. Dit komt doordat zij een bepaald eiwit missen. De ziekte werd bekend door de film 'Lorenzo's Oil'.

Meer over ALD op erfelijkheid.nl

Meer over Lorenzo's Oil

Tot nu toe werd geprobeerd de ziekte te behandelen met beenmergtransplantaties. De cellen uit het donorbeenmerg maken het eiwit wel.

Gentherapie
Franse doktoren zetten een nieuwe stap door de cellen uit het beenmerg van de jongens zelf met gentherapie aan te passen. De resultaten werden gepresenteerd tijdens het congres van de ESGCT in Rotterdam

Meer over gentherapie

Voor de gentherapie werd een onschadelijk gemaakt HIV-virus ingezet, dat de ontbrekende erfelijke code in de beenmerg cellen afleverde. Vervolgens werden de cellen teruggeplaatst in het beenmerg van de patiënten.

Na zes en twaalf maanden leek de productie van het eiwit enigszins verbeterd. De onderzoekers zetten het onderzoek voort om meer over de lange termijn effecten te kunnen zeggen.

Bericht BBC

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl