Erfelijke blindheid behandeld met gentherapie

Britse artsen deelden vandaag mee dat ze voor het eerst gentherapie hebben ingezet bij de behandeling van erfelijke blindheid genaamd ziekte van Leber. De ziekte van Leber veroorzaakt op jonge leeftijd blindheid door een fout in één gen. Met behulp van een onschadelijk gemaakt virus brachten de artsen een goed werkende kopie van dit gen in de ogen van de patiënten.

Tot nu toe was er geen behandeling voor handen voor de ziekte. Verschillende genen kunnen de ziekte van Leber veroorzaken. In dit geval ging het om patiënten met een afwijking in het gen RPE65, wat daarom vervangen werd.

Meer over gentherapie

Geen bijwerkingen
Het klinisch onderzoek is er één van de eerste fase, wat betekent dat er vooral wordt gekeken of er geen bijwerkingen zijn. Dat is nu niet het geval. Maar er zal dus een vervolg onderzoek plaats moeten vinden om te bekijken of de behandeling werkt.

Aan het onderzoek ging vijftien jaar voorbereiding vooraf. Daarbij werd de methode ook getest op honden, die hun zich voor een groot deel terugkregen, zodat ze weer hun weg in een doolhof konden vinden.

Gentherapie van het oog
Meer dan 70 procent van het onderzoek naar gentherapie is gericht op de behandeling van kanker. Dit is ingewikkeld, omdat dan vaak meerdere plaatsen in het lichaam bereikt moeten worden. Het oog blijkt een gemakkelijk te bereiken plaats. Zo werd eerder al veelbelovend onderzoek gedaan naar de behandeling van macula degeneratie.

TV kijken met gentherapie?

Zicht op behandeling oogziekte Macula degeneratie

Andrew George van London's Imperial College zegt er over: “ Het oog is geschikt voor gentherapie omdat het een simpel orgaan is waarin je gemakkelijk kunt zien of de therapie werkt. We hopen dat wanneer we gentherapie voor het oog hebben ontwikkeld, andere wetenschappers daar profijt van hebben en verder werken aan meer ingewikkelde organen.

Ziekte van Leber
Amaurosis congenita van Leber is een aangeboren en erfelijke oogaandoening. Er zijn verschillende vormen van deze aandoening. Bij ongeveer 50% is de oorzaak een verandering in het erfelijk materiaal. Er zijn meerdere veranderingen in het erfelijke materiaal bekend die tot amaurosis congenita van Leber kunnen leiden. Bij de overige 50% is de oorzaak niet bekend.

Meer over de ziekte van Leber op erfelijkheid.nl

Bericht bij Reuters (Engelstalig)

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl