Nieuwe stap in gentherapie

Nieuwe onderzoeksresultaten brengen gentherapie weer een stap dichterbij. Sinds de ontdekking van het CF-gen in 1989 is al veel onderzoek gedaan naar de mogelijkheden van gentherapie om de oorzaak van CF aan te pakken. De uitkomsten van dat onderzoek waren soms hoopvol en soms teleurstellend voor de uiteindelijke behandelingsmogelijkheden van CF.

Tijdens een congres over gentherapie in Londen werden op 21 maart 2007 belangrijke onderzoeksresultaten gepresenteerd door Suzannne Buckley, die deel uitmaakt van een onderzoeksgroep uit Londen die zich al lang met onderzoek naar Gentherapie bezig houdt.

Het is de onderzoekers gelukt om bij muizen met CF in de baarmoeder al correctie van de CF-genen toe te passen. Zij maakten hierbij gebruik van een bepaalde ’drager’ om het goede erfelijke materiaal in de cellen van de longen van nog ongeboren muizen in te brengen.

HIV als vector
De drager was in dit onderzoek een aangepast HIV-virus. Het HIV-virus staat normaliter bekend om zijn schadelijke eigenschappen en dit kan na besmetting tot AIDS leiden. Bij gentherapie wordt dit virus van te voren door onderzoekers zo bewerkt, dat het van zijn schadelijke eigenschappen is ontdaan en dan als drager heel geschikt is om goed erfelijk materiaal in de cellen te brengen.

Meer over verschillende vectoren die gebruikt worden voor gentherapie

Meer over Cystic Fibrosis op erfelijkheid.nl

Animatie over overerving en dragerschap op erfelijkheid.nl

De onderzoekers hebben tijdens het congres een prijs ontvangen voor hun onderzoek.

Onderzoek in Nederland
In Nederland wordt in het Erasmus MC in Rotterdam door de groep van Dr Scholte ook onderzoek gedaan naar gentherapie met dit soort virussen bij CF-muizen. Er zal nog wel veel onderzoek bij muizen gedaan moeten worden, onder andere naar bijwerkingen en de resultaten op langere termijn.

Wanneer die resultaten ook positief zijn kan de therapie pas in onderzoeksverband bij mensen met CF worden getest. Natuurlijk zijn hier weer jaren van onderzoek voor nodig, maar er is weer een stap vooruit gezet!

Bericht op Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl