Recombinant DNA geneesmiddel voor erfelijk angio-oedeem

Het Nederlandse biotechnologie bedrijf Pharming heeft het erfelijk materiaal van konijnen zo aangepast dat die in hun melk een medicijn voor erfelijk angio-oedeem produceren. Het medicijn heet Rhucin en werkt tegen acute zwellingen. Momenteel is er een klinische studie gaande en de resultaten zijn boven verwachting, aldus Pharming. Het biotech bedrijf verwacht het medicijn nog voor het einde van het jaar op de markt.

Konijnen
Het medicijn is een recombinant DNA geneesmiddel en wordt geproduceerd door konijnen waarvan het erfelijk materiaal is aangepast. Daardoor kunnen deze konijnen een menselijk eiwit maken in hun melk. Dit eiwit wordt vervolgens uit de melk gehaald en als medicijn toegediend in de bloedbaan.

Meer over recombinant DNA geneesmiddelen

Meer over de angio-oedeem op erfelijkheid.nl

Klinisch onderzoek
Dertig patiënten in Engeland, Spanje en Italië doen momenteel mee met de klinische studie van het medicijn. Zij krijgen bij een aanval van acute zwellingen het konijnenproduct of, ter controle, een nepmiddel toegediend. Tot nu toe blijkt dat de behandelend arts enkele minuten na de injectie al kan zien of de patiënt het echte middel of het nep middel heeft gekregen.

Meer over klinisch onderzoek

Erfelijk angio-oedeem
Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een erfelijke aandoening, welke veroorzaakt wordt door een tekort aan C1 remmer activiteit. Dit leidt tot ernstige aanvallen van pijnlijke zwellingen van zachte weefsels (oedeem), waaronder van de huid, de ingewanden en het mond- en halsgebied. Een HAE aanval in het halsgebied kan dodelijk zijn.

Behalve dat de ziekte levensbedreigend kan zijn, kan de kwaliteit van leven voor individuen met deze ziekte ernstig worden verminderd. HEA komt ongeveer bij één op de 10.000 tot 150.000 mensen voor. In Nederland zijn er ongeveer 1000 personen met hereditair angio-oedeem. Onbehandelde HAE aanvallen houden gebruikelijk vijf dagen aan.

Aanvraag bij EMEA recombinant DNA geneesmiddel voor erfelijk angio-oedeem

Persbericht op Pharming.com (Engelstalig)

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl