Kunstmatige eiwitten mogelijk stapje dichterbij behandeling erfelijke aandoeningen

Amerikaanse onderzoekers hebben kunstmatige eiwitten ontwikkeld waarmee specifieke genen snel herkend en uitgeschakeld kunnen worden. Volgens de onderzoekers biedt deze ontdekking volop nieuwe mogelijkheden voor medisch onderzoek en de behandeling van erfelijke aandoeningen.

Het aan- en uitschakelen van genen speelt bij veel biologische processen een grote rol. Genen geven instructies aan de cellen welke eiwitten ze moeten maken. Regulerende eiwitten, ook wel bekend als transcriptiefactoren, zijn verantwoordelijk voor het in- en uitschakelen van genen.

Zinc-finger nucleases
Sir Aaron Klung, leider van het onderzoek, ontwierp kunstmatige transcriptiefactoren die zinc-finger nucleases heten. Voor zijn ontwerp liet Klung zich inspireren door de natuurlijke structuur van transcriptiefactoren. De zinc-finger nucleases kunnen specifieke delen van het erfelijk materiaal herkennen. Dit maakt ze zeer geschikt om aan te grijpen op een bepaald gen zonder de werking van andere genen te beïnvloeden.

Volgens Klung is het voordeel van de kunstmatige transcriptiefactoren, de simpele manier waarop ze genen kunnen aan- en uitschakelen. De transcriptiefactoren werken namelijk in 1 stap. Eerst herkent het zinc-finger gedeelte van de transcriptiefactor het specifieke gen en vervolgens knipt het nuclease gedeelte het gen waardoor het niet meer goed werkt. Volgens de onderzoekers zijn de transcriptiefactoren hierdoor enorm snel en betrouwbaar. Alternatieve methodes zijn volgens hen vaak rommelig en duren te lang.

Mogelijk stap dichterbij gentherapie
De onderzoekers denken dat de kunstmatige transcriptiefactoren mogelijk de weg kunnen banen voor nieuwe behandelingen zoals gentherapie. Er zijn al een aantal klinische testen aan de gang waarin zinc-finger nucleases getest worden in mensen. Zo wordt bijvoorbeeld gekeken naar de invloed van de transcriptiefactoren op de groei van nieuwe aderen in patiënten met verstopte aderen in hun armen en benen.

Meer informatie over gentherapie

Nieuwe mogelijkheden voor medisch onderzoek
Daarnaast bieden de zinc-finger nucleases veel interessante nieuwe mogelijkheden voor medisch onderzoek. De transcriptiefactoren kunnen bijvoorbeeld gebruikt worden om ‘knock-out’ proefdieren te maken. ‘Knock-out’ proefdieren zijn dieren waarbij een specifiek gen is uitgeschakeld.

Binnenkort start dergelijk onderzoek met proefdieren waarbij de zinc-finger nucleases gebruikt worden om het afweersysteem te sterken tegen het HIV virus. Het HIV-virus bindt aan de T-cellen (onderdeel van het afweersysteem) door een specifiek molecuul op de buitenkant van de cellen. Door het gen voor dit molecuul uit te schakelen, kunnen de T-cellen niet geïnfecteerd raken. Deze cellen kunnen het HIV-virus dan misschien vernietigen. Mogelijk werkt deze techniek ook tegen andere infecties in AIDS patiënten.

Bericht op Medical News Today

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl