Nieuwe techniek verbetert genetische verandering stamcellen

Amerikaanse onderzoekers hebben een nieuwe techniek ontwikkelt om menselijke embryonale stamcellen genetisch te veranderen. De nieuwe techniek is een combinatie van twee oudere methodes. Volgens de onderzoekers wordt het met deze techniek makkelijker om erfelijk aandoeningen te bestuderen en mogelijk te behandelen.

Door twee oudere methodes - groeifactoren en nucleofection – te combineren, wilden de onderzoekers de overlevingskans van de stamcellen vergroten en het daarnaast makkelijker maken om erfelijk materiaal in de stamcellen te brengen. Volgens de onderzoekers werkt de nieuwe techniek honderd keer beter om genetische veranderingen aan te brengen dan andere methodes.

Meer over stamcellen

Groeifactoren
Om de overlevingskans van de stamcellen te vergroten, maakten de onderzoekers gebruik van groeifactoren. Groeifactoren zijn een soort schakelaars die cellen vertellen hoe ze zich moeten gedragen. Ze geven bijvoorbeeld het signaal door om in leven te blijven, om te delen of om een stamcel te blijven. Staat de schakelaar uit en wordt er geen signaal afgegeven, dan gaan de cellen dood.

Nucleofection
De onderzoekers brachten het erfelijk materiaal in de stamcellen door middel van nucleofection. Nucleofection is een techniek waarbij elektrische pulsen gaatjes in de buitenkant van de cel maken. Het erfelijk materiaal kan door de gaatjes de cel binnengaan.

Met deze techniek kunnen onderzoekers erfelijk materiaal in de cel brengen dat er bijvoorbeeld voor zorgt dat eiwitten onder een speciale lamp groen licht gaan afgeven. Wanneer de cellen vervolgens in een proefdier worden gebracht, kunnen de onderzoekers de celbeweging in de gaten houden. Dit maakt het voor hen makkelijker om de veiligheid van een mogelijke stamceltherapie in te schatten.

Chemische stoffen
Tot nu toe maakten onderzoekers vooral gebruik van chemische stoffen om erfelijk materiaal in een stamcel te krijgen. Een nadeel van deze methode is dat de cellen hierdoor dood kunnen gaan. Bovendien blijkt het met deze methode vrij moeilijk om erfelijk materiaal in de stamcel te brengen. Onderzoekers schatten met de nieuwe techniek in dezelfde tijd 10 tot 100 keer meer cellen te kunnen maken.

Nieuwe mogelijkheden voor onderzoek
De nieuwe techniek opent nieuwe deuren naar toekomstig onderzoek. Ten eerste is het nu mogelijk om vrij eenvoudig grote hoeveelheden genetisch veranderde stamcellen te maken. Onderzoekers kunnen bijvoorbeeld een grote hoeveelheid cellen maken met een genetische afwijking die tot een erfelijke aandoening leidt. Ze kunnen de stamcellen vervolgens bestuderen om meer te weten te komen over de achtergrond en oorzaak van de aandoening.

Ten tweede is de nieuwe techniek mogelijk een stap dichterbij de succesvolle ontwikkeling van stamceltherapie. Bij mensen met een erfelijke aandoening zou het erfelijk materiaal van stamcellen gecorrigeerd kunnen worden en teruggeplaatst bij behandeling. Dit is echter alleen mogelijk bij de behandeling van aandoeningen die door 1 gen worden veroorzaakt. Deze aandoeningen heten monogene aandoeningen.

Monogene aandoeningen
Monogene aandoeningen zijn relatief zeldzaam. Toch lijden miljoenen mensen wereldwijd aan zo’n aandoening. Volgens de Wereld Gezondheid Organisatie bestaan er ongeveer 10.000 aandoeningen die worden veroorzaakt door een verandering in 1 gen. Voorbeelden van zulke aandoeningen zijn: de ziekte van Huntington, sikkelcelanemie, cystische fibrose en hemofilie.

Meer over monogene aandoeningen op www.erfelijkheid.nl

Originele nieuwsbericht

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl