Recombinant DNA geneesmiddel erfelijk angio-oedeem nog niet op de markt

Het Nederlandse biotechnologie bedrijf Pharming heeft bezwaar ingediend omdat zij vindt dat hun recombinant DNA medicijn voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem wel op de markt toegelaten zou moeten worden. De Europese geneesmiddelenwaakhond EMEA besloot eerder het medicijn niet op de Europese markt toe te laten. Het zou niet veiliger en effectiever zijn dan bestaande alternatieven.

Pharming gaat niet akkoord met het besluit van het adviserende comité van de EMEA, het CHMP. Volgens Pharming wijst een klinisch studie met het nieuwe medicijn juist uit dat het effectief en veilig is.

Meer over recombinant DNA geneesmiddelen

Meer over erfelijk angio-oedeem op erfelijkheid.nl

Klinisch onderzoek
Tijdens de klinische studie werd er bij patiënten een duidelijke afname van klachten waargenomen. Daarnaast zijn er volgens Pharming geen bijwerkingen bekend die kunnen worden toegeschreven aan de behandeling. Pharming geeft aan dat wanneer hun medicijn op de markt wordt toegelaten, er een alternatieve behandeling voor alle patiënten in de EU beschikbaar komt, wat hen meer keuzevrijheid geeft.

Pharming heeft het recombinant DNA geneesmiddel ontwikkeld om acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem te behandelen. Het gaat om een menselijk eiwit dat uit de melk van konijnen wordt verkregen. Pharming heeft het erfelijke materiaal van de konijnen zo aangepast dat ze het menselijke eiwit produceren, dat mensen met erfelijk angio-oedeem missen.

Nieuw advies lente 2008
Naar aanleiding van het bezwaar zal een nieuw rapport worden opgesteld, waarbij het advies zal worden heroverwogen. Daarna zal een definitief besluit genomen worden over een eventuele introductie in de EU. Dit besluit wordt in het tweede kwartaal van 2008 verwacht.

In de Verenigde Staten lopen er nog verschillende studies. Afhankelijk van de resultaten denkt Pharming dit jaar nog een aanvraag te doen om het nieuwe middel op de Amerikaanse markt te introduceren.

Erfelijk angio-oedeem
Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een ziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan een remmend eiwit. Dit leidt tot een overreactie van het afweersysteem. Kenmerkend voor HAE zijn pijnlijke en soms zelfs gevaarlijke zwellingen van zacht weefsel, zoals het gezicht, de lippen, tong, keel, ledematen en het maagdarmstelsel.

Persbericht van Pharming

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl