Nieuwe behandeling hemofilie A goedgekeurd

De Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA heeft een nieuwe behandeling voor hemofilie A goedgekeurd. De nieuwe behandeling is gemaakt met behulp van recombinant DNA technieken. Uit klinische testen bleek dat de behandeling geschikt is voor het voorkomen en controleren van bloedingen en nauwelijks ernstige bijwerkingen heeft.

De behandeling is bedoeld voor het controleren en voorkomen van bloedingen in patiënten met hemofilie A. Dit kunnen spontane bloedingen zijn of bloedingen door een ongeluk of operatie.

De nieuwe behandeling bestaat uit een genetisch aangepast versie van de bloedstollingsfactor VIII. Dit eiwit is belangrijk voor de bloedstolling. In patiënten met hemofilie A ontbreekt dit eiwit of wordt er te weinig van gemaakt.

Recombinant DNA
De behandeling is gemaakt met behulp van recombinant DNA technieken. Recombinant DNA wordt gemaakt door een klein stukje erfelijke materiaal (DNA) in een bacterie of een cel van een plant of dier te plaatsen. Het gaat dan om precies dat stukje, waarop de bouwtekening van het benodigde eiwit staat. De aangepast cel beschikt over de bouwtekening van het menselijk eiwit en kan dat eiwit namaken: het recombinant geneesmiddel.

Meer over recombinant DNA

Voor de productie van de stollingsfactor werd gebruik gemaakt van eicellen van Chinese hamsters. Het erfelijk materiaal van de cellen werden met behulp van recombinant DNA technieken aangepast, waardoor de hamstercellen de menselijke bloedstollingsfactor VIII gingen maken.

Kans op infectie klein
De behandeling van hemofilie bestaat uit het toedienen van de ontbrekende stollingsfactor. Meestal gebeurt dit met behulp van donorbloed. Bij de nieuwe behandeling is geen bloed van donoren nodig. Dat is een voordeel. Een ander voordeel is dat volgens de onderzoekers de kans op infectie bij de nieuwe behandeling nog kleiner is. De eicellen worden namelijk gekweekt in een infectievrije omgeving. Daarnaast wordt er bij het kweken van de cellen geen gebruik gemaakt van menselijk en dierlijk materiaal.

Klinische testen positief
Klinische testen in hemofilie A patiënten lieten positieve resultaten zien. Het middel bleek geschikt om bloedingen te voorkomen en ze gecontroleerd te laten plaatsvinden.

De meest waargenomen bijwerkingen van de behandeling bleken hoofdpijn en koorts. De proefpersonen die de behandeling kregen bestempelden de bijwerkingen als mild tot matig in ernst. Twee van de 89 proefpersonen begonnen tijdens een 50-daags kuur antistoffen tegen factor VIII te maken.

Goed alternatief
Volgens de FDA is deze behandeling een goed alternatief voor de huidige behandelingen van hemofilie A. De behandeling is op dit moment alleen in de Verenigde Staten verkrijgbaar. Het is nog niet bekend wanneer de behandeling zijn intrede zal maken op de Europese markt.

Hemofilie
Hemofilie is een erfelijke aandoening van de bloedstolling, die voornamelijk voorkomt bij mannen. Vrouwen kunnen draagster zijn. Er zijn twee vormen van hemofilie: hemofilie A en B. Bij het stollen van het bloed zijn meerdere stollingsfactoren betrokken. Bij hemofilie A en B ontbreken bepaalde stollingsfactoren. Dit leidt tot een verminderde bloedstolling en een grotere kans op spontane bloedingen. Ook is er een verhoogde kans op bloedingen na bijvoorbeeld een ongeluk en operaties. Als er bloedingen ontstaan, kan dit leiden tot schade in gewrichten en spieren. Hemofilie komt bij ongeveer 1 tot 2 op de 10.000 mannen voor.

Meer informatie over hemofilie op erfelijkheid.nl

Bericht op FDA.gov

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl