Cystic fibrosis genezen met een verkoudheidsvirus
11 augustus 2009
Wetenschappers proberen al jaren om cystic fibrosis (CF) te genezen met gentherapie. Door een fout in een gen is het slijm bij mensen met CF taai. Het slijm kan zich daardoor ophopen, bijvoorbeeld in de longen. Onderzoekers hebben het foute CF gen vervangen door een normaal gen bij longcellen in het laboratorium. Hiervoor gebruikten ze een verkoudheidsvirus.
Verkoudheidsvirus
Het zogenaamde parainfluenza-virus kan menselijke longcellen infecteren en veroorzaakt verkoudheid. Onderzoekers van de University of North Carolina gebruikten dit verkoudheidsvirus om het normale CF gen over te brengen naar longcellen met CF. Het virus werkt als een soort taxi dat het nieuwe gen afzet bij de longcellen.
|
| Para-influenza virusdeeltjes, gezien door een microscoop. Met dank aan de Centers for Disease Control and Prevention. |
Gen inbrengen
De wetenschappers ontdekten dat het virus het normale CF gen kon inbrengen bij ongeveer 65% van de longcellen in het laboratorium. De longcellen gingen hierdoor normaal werken. De cellen werkten weer goed als ongeveer 25% van de longcellen het normale gen kreeg. Daarom denken de onderzoekers dat ook minstens 25% van het longweefsel bij mensen het normale CF gen moet hebben, om weer normaal te werken.
Toekomst
De onderzoekers moeten het virus nog aanpassen, zodat de behandeling veilig bij mensen geprobeerd kan worden. Het verkoudheidsvirus is al minder schadelijk, doordat het normale CF gen is toegevoegd. Maar het virus moet helemaal onschadelijk zijn, omdat het niet de bedoeling is dat het nog een verkoudheid kan veroorzaken. Het duurt waarschijnlijk nog jaren, voordat zeker is of de aanpak bij mensen werkt.
Eerder onderzoek
Onderzoekers zijn al 20 jaar bezig om met gentherapie dé oplossing voor cystic fibrosis te vinden. CF kan schadelijk zijn voor de longen. Daarom proberen onderzoekers een normaal CF gen bij de longcellen van mensen in te brengen. De onderzoekers hopen dat de longcellen dan weer goed hun werk kunnen doen.
|
| De longen.Met dank aan Mikael Häggström |
Bij eerder onderzoek lukte het inbrengen van een normaal CF gen wel bij longcellen in het laboratorium. Maar bij mensen lukte het niet om het normale CF gen bij genoeg longcellen in te brengen om ze te repareren. Dit kwam doordat de longcellen uit het laboratorium niet goed genoeg op de longcellen in het lichaam leken. Daarom zijn ondertussen longcellen ontwikkeld met een structuur en werking die beter overeenkomt met de situatie in het lichaam.
Auteur: Ragna Senf
Lees meer over gentherapie
Lees meer over cystic fibrosis op erfelijkheid.nl
