Cystinose in muizen behandeld met stamcellen

28 september 2009

Het is Amerikaanse onderzoekers gelukt om cystinose te behandelen met verschillende soorten stamcellen. Dit deden ze bij muizen. Door de behandeling werden de kenmerken van de aandoening minder.

Antilichaam

Ophoping van cystine in de ogen kan voor overgevoeligheid van licht zorgen. Foto met dank aan Jurvetson, Flickr.

Een foutje in het CTNS gen veroorzaakt de stofwisselingsziekte cystinose. Hierdoor gaat er iets mis met de afvoer van de stof cystine uit het lichaam. Cystine hoopt zich daarom op, vooral in de nieren en ogen. Dit kan bijvoorbeeld tot nierproblemen leiden. En door ophoping van cystine in de ogen kan overgevoeligheid voor licht ontstaan.

Minder cystine
Wetenschappers van het Scripps Research Institute in Amerika brachten stamcellen in bij muizen. In deze stamcellen zat het normale CTNS gen. Doordat dit gen wel goed werkte, werd een deel van de cystine toch afgevoerd. De afname in cystine verschilde per orgaan. De stof verminderde tussen de 57% en de 94%.

Minder kenmerken
Minder cystine betekende minder kenmerken: de nieren van de muizen werkten beter en de muizen bewogen beter. Verder zat er minder cystine in de ogen.

Onderzoekster Stephanie Cherqui van het Scripps Research Institute verwacht dat ze de komende jaren bezig zal zijn met het beoordelen van de veiligheid van de behandeling. Pas daarna kunnen studies bij mensen beginnen.

Cystinose
Cystinose is een stofwisselingsziekte. De oorzaak is een verandering in het erfelijk materiaal. Er zijn drie vormen van cystinose met verschillende kenmerken. Maar bij alle drie de vormen stapelt de stof cystine zich op in het lichaam. Dit veroorzaakt de symptomen.

terug naar boven

Meer over stamcellen

Meer over cystinose

Het persbericht van het Scripps Research Institute

Het wetenschappelijke artikel (Engels)

Naar overig nieuws

Auteur: Ragna Senf, MSc

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl