Aanvraag bij EMEA recombinant DNA geneesmiddel voor erfelijk angio-oedeem

Biotechnologiebedrijf Pharming maakte vandaag bekend dat ze de Markt Authorisatie Aanvraag (MAA) voor behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) met recombinant humaan C1 remmer (rhC1INH) heeft ingediend bij de European Medicines Agency (EMEA). Het middel wordt geproduceerd in konijnenmelk.

Het medicijn is een recombinant DNA geneesmiddel en wordt geproduceerd door konijnen waarvan het erfelijk materiaal is aangepast. Daardoor kunnen deze konijnen een menselijk eiwit maken in hun melk. Dit eiwit wordt vervolgens uit de melk gehaald en als medicijn toegediend in de bloedbaan.

Het enige goedgekeurde product voor behandeling van HAE aanvallen is humaan C1 remmer uit plasma, dat in een beperkt aantal Europese landen beschikbaar is. Of het nieuwe middel in meer landen beschikbaar zal zijn is nog niet bekend.

Meer over recombinant DNA geneesmiddelen

Weesgeneesmiddel
Het rhC1INH product heeft al weesgeneesmiddelenstatus voor HAE in Europa, wat marktexclusiviteit gedurende tien jaar verschaft voor een goedgekeurd recombinant humaan C1 remmer product. Met de weesgeneesmiddelenstatus mag Pharming het eiwit wel verder ontwikkelen voor gebruik bij orgaantransplantaties.

Toediening
De weesgeneesmiddelenstatus biedt geen exclusiviteit ten opzichte van middelen voor de behandeling van HAE die via een andere strategie werken, zoals de middelen die ontwikkeld worden door Dyax en Jereni Ag. Deze middelen kunnen in de huid ingespoten worden in plaats van in de bloedbaan en daardoor onder patiënten mogelijk populairder worden.

Erfelijk angio-oedeem
HAE is een erfelijke aandoening, welke veroorzaakt wordt door een tekort aan C1 remmer activiteit. Dit leidt tot ernstige aanvallen van pijnlijke zwellingen van zachte weefsels (oedeem), waaronder van de huid, de ingewanden en het mond- en halsgebied. Een HAE aanval in het halsgebied kan dodelijk zijn. Behalve dat de ziekte levensbedreigend kan zijn, kan de kwaliteit van leven voor individuen met deze ziekte ernstig worden verminderd.

Ongeveer één op de 30.000 individuen lijdt aan HAE en heeft gemiddeld zeven ernstige aanvallen per jaar. Onbehandelde HAE aanvallen houden gebruikelijk vijf dagen aan.

Persbericht Pharming

Bericht in de Financiële Telegraaf

Meer over erfelijk angio-oedeem op www.erfelijkheid.nl

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl