Zicht op behandeling oogziekte Macula degeneratie

Macula degeneratie staat al langer in de belangstelling van wetenschappers die zich bezighouden met gentherapie. Amerikaanse onderzoekers hebben nu aangetoond dat het veilig is om een nieuw gen met een aangepast virus in het oog te brengen.

Het lijkt er zelfs op dat de ziekte door het nieuwe gen een halt wordt toegeroepen.

Natte maculadegeneratie
De veiligheid van de nieuwe gentherapie werd onderzocht bij patiënten met leeftijdsgebonden, natte maculadegeneratie. Natte MD ontstaat als er kleine nieuwe bloedvaatjes achter de macula gaan groeien. Omdat deze bloedvaatjes niet normaal zijn, lekken ze bloedplasma en gaan ze gemakkelijk kapot met een bloeding als gevolg.

De nieuwe therapie
Het nieuwe gen werd met een onschadelijk gemaakt virus aan de cellen van het oog toegevoegd. Daar zorgde het gen dat de cellen een eiwit aanmaakten dat bloedvatvorming tegengaat.

In total deden 28 mensen aan het onderzoek mee. Een deel van hen kreeg een lage dosis virus-met-gen toegediend. Het andere deel een hoge dosis.

Na een jaar bleek gemiddeld dat bij degenen die een hoge dosis hadden gekregen geen verdere achteruitgang van de ogen was te zien. Bij degenen met een lagere dosis was een lichte achteruitgang te zien. Verder onderzoek moet aantonen wat de beste dosis is en of het effect aan de gentherapie toegeschreven kan worden.

Gemiddeld duurt het na het doorlopen van de eerste fase van klinisch onderzoek nog zo'n vijf tot acht jaar voor er een standaard behandeling is.

Macula degeneratie
Leeftijdsgebonden macula degeneratie komt bij meer dan anderhalf miljoen Amerikanen voor. In Nederland gaat het om ongeveer 100.000 mensen die tekenen van MD vertonen en meer dan 60.000 mensen die het stadium bereikt hebben dat het centrale zien (dichtbij) verloren is gegaan.

Maculadegeneratie ontstaat wanneer de kegeltjes in de macula afsterven. Dit veroorzaakt een achteruitgang van het gezichtsvermogen in het centrale, scherpe zien. Het zicht aan de zijkanten van het oog blijft in de meeste gevallen gespaard, zodat men in staat blijft om zijn weg in huis en daar buiten min of meer zelfstandig te vinden. Er onstaat wel een 'blinde' vlek in het gezichtsveld.

Bij leeftijdsgebonden MD komen twee vormen voor: een 'droge' en een 'natte' vorm. De meest voorkomende vorm is de 'droge' vorm. Bij de 'droge' vorm gaat het gezichtsvermogen langzaam achteruit. De 'natte' vorm is een agressieve variant van MD, waarbij het gezichtsvermogen snel, soms al in enkele dagen of weken terugloopt.

Macula degeneratie wordt veroorzaakt door schade aan de zenuwcellen in het oog. Maar het is niet precies bekend wat daar de oorzaak van is. In elk geval groeien er teveel bloedvaten over het netvlies, dat daardoor beschadigd. RNAi is een methode waarmee eiwitproductie selectief wordt stopgezet, in dit geval van eiwitten die bij de vorming van nieuwe bloedvaten betrokken zijn.

Meer over gentherapie

Meer over de ontwikkelingstijd van geneesmiddelen

Meer over Macula Degeneratie op www.erfelijkheid.nl

Persbericht onderzoek

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl