Gentherapie voor Huntington succesvol in muizen

Amerikaanse wetenschappers hebben een nieuwe combinatie voor gentherapie op muizen met Huntington getest. Zij zijn enthousiast over de mate waarin de onderzochte therapie het bewegingsapparaat en de structuur van de hersenen beschermt. De resultaten zijn gepubliceerd in het vooraanstaande Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

Nieuwe combinatie
Voor de studie werd een virus zo aangepast dat het geen ziekte meer veroorzaakt, maar wel een stuk erfelijk materiaal in de cellen aflevert. Dit erfelijk materiaal maakte de productie van een eiwit genaamd GNDF mogelijk. Dit eiwit is een voedingsstof voor hersencellen die ze beschermd en verstevigd.

Bovendien stimuleert GNDF de aanmaak van dopamine in de hersenen. Dopamine maakt het voor hersencellen mogelijk signalen aan elkaar door te geven en zo bijvoorbeeld een loopbeweging mogelijk te maken.

Meer over gentherapie

Behandeling van Huntington
Huntington expert prof. dr. Raymund Roos vertelt over de stand van zaken in het onderzoek

Meer over verschillende virussen voor gentherapie
Het in dit onderzoek gebruikte virus was een adeno geassocieerd virus

Informatiefolder over gentherapie

Gecontroleerd onderzoek
Voor het onderzoek werden drie groepen muizen met Huntington gedurende vier maanden behandeld. De eerste groep kreeg geen therapie, de tweede groep kreeg een placebo therapie (zonder de werkzame stof). Alleen de derde groep werd daadwerkelijk behandeld zodat bepaald kon worden of een eventueel gemeten effect door de behandeling was veroorzaakt.

De behandelde muizen presteerden beter wanneer ze op ronddraaiende plaatjes moesten lopen. Maar misschien nog belangrijker was dat in hun hersenen minder schade aan de cellen was ontstaan.

Nog even geduld
Omdat het om muizenonderzoek gaat, zullen patiënten er op de korte termijn niet veel aan hebben. Maar de wetenschappers hopen dat de onderzochte combinatie van een gen dat codeert voor een voedings-eiwit en een adeno geassocieerd virus in de toekomst ziekteverschijnselen kan uitstellen of zelfs voorkomen.

Meer over de ontwikkelingstijd van proefdierfase tot geneesmiddel

Persbericht Rush University Medical Centre

PNAS 2006 103: 9351-9356; 10.1073/pnas.0602716103

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl