Eerste behandelmethode voor ziekte van Pompe goedgekeurd

Met de goedkeuring van de Europese Commissie om alpha-glucosidase als medicijn op de markt te brengen is de eerste behandeling voor de ernstige stofwisselingsziekte van Pompe een feit. Myozyme is een recombinant DNA eiwit dat afvalstoffen in de spieren van Pompe patiënten kan afbreken.

Ria Broekgaarden, van de Nederlandse Pompepatiëntenvereniging VSN (Vereniging Spierziekten Nederland) en secretaris van de International Pompe Association: "Voor mensen met de ziekte van Pompe is dit een historisch moment. De goedkeuring van deze behandeling is zeer hoopgevend en betekent een grote stap voorwaarts voor alle patiënten met de ziekte van Pompe. Dit biedt ze nieuw toekomstperspectief.

De zeldzame ziekte van Pompe is een afmattende, progressieve en dikwijls fatale ziekte die bijna 10.000 mensen wereldwijd treft. In Nederland zijn er op dit moment zo’n 100 patiënten bekend.

Patiënte Maryze Schoneveld van der Linde aan het woord
Maryze vertelt wat de ziekte van Pompe is en wat de ontdekking van het nieuwe medicijn voor haar betekent.

Ontwikkelingstijd
De producent begon in 1998 aan de ontwikkeling van een behandeling voor de ziekte van Pompe. In 2003 startte het bedrijf met de klinische onderzoeksfase van Myozyme. De resultaten van dit onderzoek waren veelbelovend en vormden de basis van het dossier voor de aanvraag van goedkeuring van alpha-glucosidase in de EU.

Onlangs is begonnen met klinisch onderzoek met (volwassen) patiënten met de late variant van de ziekte van Pompe. Aan dit internationale, placebo-gecontroleerde onderzoek doen negentig patiënten mee, waarvan 22 patiënten in het Erasmus medisch Centrum in Rotterdam.

Op dit moment krijgen meer dan 270 patiënten in 30 landen alpha-glucosidase als medicijn toegediend in het kader van klinische onderzoeken, programma's voor grotere toegankelijkheid en aan goedkeuring voorafgaande gereguleerde projecten.

Weesgeneesmiddel
alpha-glucosidase is een zogenaamd weesgeneesmiddel. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame aandoeningen waarvoor nog geen therapie bestaat, zoals de ziekte van Pompe. Omdat slechts weinig patiënten de geneesmiddelen zullen gebruiken is het voor farmaceuten moeilijk om de ontwikkelingskosten terug te verdienen. Daarom wordt de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen extra ondersteund door de overheid.

Ziekte van Pompe
Lees meer over het verhaal van Maryze en het nieuwe geneesmiddel. Bijvoorbeeld waarom het zo bijzonder is dat Maryze het nog mag gebruiken terwijl het nog in de testfase zit.

Meer over recombinant DNA geneesmiddelen
Het nieuwe medicijn voor de ziekte van Pompe is een recombinant DNA geneesmiddel. Het wordt geproduceerd door genetisch aangepaste hamstercellen. Je kunt hier meer lezen over andere productiemethoden en toepassingen van recombinante DNA geneesmiddelen. Misschien gebruik je ze zelf ook wel!

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl