Nieuw recombinant DNA geneesmiddel voor MPS VI

Vandaag werd bekendgemaakt dat een nieuw recombinant DNA geneesmiddel voor behandeling van het Maroteaux-Lamy Syndroom (MPS VI) door de Europese Commissie is toegelaten tot de geneesmiddelen markt. Daarmee is het voor het eerst mogelijk de symptomen van MPS VI te behandelen.

Het nieuwe medicijn, genaamd Naglazyme, wordt gemaakt met behulp van gekweekte cellen van Chinese dwerghamsters. Deze cellen bevatten een kopie van een menselijke gen dat codeert voor een stowisselingseiwit. Dit eiwit kunnen MPS VI patiënten zelf niet maken als gevolg van een erfelijke afwijking.

Het recombinante eiwit dat is geproduceert door de hamstercellen kan aan patiënten worden toegediend als zogenaamde enzymvervangingstherapie.

Kenmerken van MPS VI
Er bestaan milde tot zeer ernstige vormen van MPS VI. De eerste symptomen komen meestal tot uiting op de leeftijd van 2 tot 3 jaar. De klassieke, ernstige vorm wordt gekenmerkt door ernstige lichamelijke afwijkingen, waaronder een waterhoofd, en leidt tot overlijden in de tienerjaren.

Bij de mildere vorm is sprake van een kleine lichaamslengte, oogproblemen, heupafwijkingen, en vernauwing van de grote lichaamsslagader (aorta). Op latere leeftijd kan een lichte verstandelijke achteruitgang optreden.

Weesgeneesmiddel
Omdat MPS VI zeer weinig voorkomt heeft het nieuwe geneesmiddel in Europa de status van Weesgeneesmiddel gekregen. Hierdoor heeft het bedrijf dat het Naglazyme maakt 10 jaar lang de exclusieve prodctierechten.

Meer over Recombinant DNA geneesmiddelen

Meer over MPS VI op www.erfelijkheid.nl

Meer over weesgeneesmiddelen op www.vsop.nl

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl