Gentherapie voor reuma veilig maar wellicht onnodig
7 juni 2005
Onderzoekers van de University of Pittsburgh (VS) melden in een Amerikaans
wetenschappelijk tijdschrift dat Gentherapie veilig gebruikt kan worden bij de
behandeling van reuma.
Fase 1
Om de risico's te beperken werden negen vrouwen in de leeftijd van 51 tot 73 jaar
uitgezocht, die toch al op de wachtlijst voor een gewrichtsvervangende operatie stonden.
Uit hun aangetaste gewrichten werd weefsel gewonnen. Dit weefsel werd in twee delen
opgesplitst. Vervolgens werd in een deel van de cellen uit het weefsel een gen in gebouwd, het andere
deel diende als controle. Daarna werden de cellen in het gewricht terug gespoten.
Dit klinische onderzoek van de eerste fase had tot doel de
maximaal toelaatbare dosis van de therapie te bepalen.
Diermodellen
De reden was dat verschillende eiwitten de symptomen van reuma sterk kunnen verminderen
in diermodellen. In dit onderzoek werd de eerste stap gezet om te kijken of een eiwit
genaamd IL1-receptor antagonist dit bij mensen ook kan. De periode van het onderzoek was
te kort om te bepalen of de behandeling echt werkte, maar lang genoeg om te
constateren dat het gen in gewrichten terecht was gekomen en eiwit produceerde. In de gentherapeutisch
behandelde gewrichten was een eiwit aanwezig waarvoor het nieuwe gen codeerde. In de
controlegewrichten was dit niet het geval.
Risico beperken
Voor het onderzoek werden de behandelde cellen een week voor de operatie in de
gewrichten geïnjecteerd. Bij die operatie werden ze weer verwijderd, waardoor de risico's
van de gentherapie beperkt werden. Het experiment is vijf jaar geleden al uitgevoerd, maar
de wetenschappers verlengden hun controleperiode nadat in Frankrijk een aantal patiënten
leukemie kreeg na een gentherapiebehandeling bij een onderzoek naar een andere ziekte,
maar met dezelfde soort virussen.
Toekomst
Het onderzoek lijkt wat dat betreft wat achterhaald. Alhoewel het gepresenteerd word als
de eerste stap naar de behandeling van reuma, is slechts onderzocht of het gen zonder
schadelijke gevolgen in de cellen kan worden gebracht. Over de werking is niets bekend.
Op dit moment wordt gentherapie hoofdzakelijk onderzocht voor aandoeningen waarvoor
geen alternatief bestaat. Bij reuma is dit niet het geval. Behandeling met onstekingsremmers
is mogelijk. Ook kunnen de eiwitten waarvoor het onderzochte gen codeert direct ingespoten
worden. De onderzoekers stellen hier tegenover dat het belastend is voor de patiënt om
steeds medicijnen geïnjecteerd te krijgen. Bovendien zijn de gangbare medicijnen duur.
Nieuw ontwikkelingen
In het Leidse LUMC wordt een klinische trial in de fase 1 en 2 gedaan
waarbij gentherapie wordt getest voor de behandeling van losse kunstheupen.
