Nieuwsarchief biomedisch.nl

Eerste klinische studie met RNAi lijkt veilig

4 mei 2005

Onderzoekers van Sirna therapeutics presenteerden vandaag met veel tamtam de voorlopige resultaten van de eerste klinische studie naar de veiligheid van RNA interferentie. Conclusie: het gebruikte RNAi veroorzaakt bij patiënten met leeftijdsgebonden macula degeneratie geen bijwerkingen.

Fase 1
Wereldwijd is er grote aandacht voor deze nieuwe ontwikkeling in de gentherapie, waar veel van wordt verwacht. Ondanks dat onderzoek in dit stadium is er slechts op is gericht om aan te tonen dat de therapie geen schadelijke bijwerkingen veroorzaakt.

Door de dosis RNAi steeds iets op te voeren wordt bekeken wat de mogelijke bijwerkingen zijn. In dit onderzoek is de maximale dosis nog niet bereikt, aangezien er nog geen bijwerkingen zijn opgetreden. Tot nu toe zijn 14 patiënten behandeld. Zij gaven aan dat de behandeling de scherpte van hun zicht stabiliseerde.

Meer over RNA interferentie

Meer over gentherapie

Fase 2
De onderzoekers willen daarom de eerste fase zo snel mogelijk afronden en met de tweede fase van het onderzoek beginnen, waarbij meerdere dosis toegediend zullen worden. Deze fase is bovendien dubbel gecontroleerd en er worden ook placebo's ingezet. Daardoor kan pas na deze fase een onderbouwde uitspraak gedaan worden over de effecten van de therapie.

Macula degeneratie
Leeftijdsgebonden macula degeneratie komt bij meer dan anderhalf miljoen Amerikanen voor. In Nederland gaat het om ongeveer 100.000 mensen die tekenen van MD vertonen en meer dan 60.000 mensen die het stadium bereikt hebben dat het centrale zien (dichtbij) verloren is gegaan.

Maculadegeneratie ontstaat wanneer de kegeltjes in de macula afsterven. Dit veroorzaakt een achteruitgang van het gezichtsvermogen in het centrale, scherpe zien. Het zicht aan de zijkanten van het oog blijft in de meeste gevallen gespaard, zodat men in staat blijft om zijn weg in huis en daar buiten min of meer zelfstandig te vinden. Er onstaat wel een 'blinde' vlek in het gezichtsveld.

Bij leeftijdsgebonden MD komen twee vormen voor: een 'droge' en een 'natte' vorm. De meest voorkomende vorm is de 'droge' vorm. Bij de 'droge' vorm gaat het gezichtsvermogen langzaam achteruit. De 'natte' vorm is een agressieve variant van MD, waarbij het gezichtsvermogen snel, soms al in enkele dagen of weken terugloopt.

Macula degeneratie wordt veroorzaakt door schade aan de zenuwcellen in het oog. Maar het is niet precies bekend wat daar de oorzaak van is. In elk geval groeien er teveel bloedvaten over het netvlies, dat daardoor beschadigd. RNAi is een methode waarmee eiwitproductie selectief wordt stopgezet, in dit geval van eiwitten die bij de vorming van nieuwe bloedvaten betrokken zijn.

Meer over Macula degeneratie op erfelijkheid.nl

Naar het nieuwsarchief