Eerste klinische studie met RNAi lijkt succesvol

De meest voorkomende oorzaak van blindheid bij ouderen is behandeld met stukjes RNA die genen blokkeren. Tijdens een Amerikaanse gentherapie conferentie werden de resultaten bekend gemaakt van het eerste klinische onderzoek naar het effect van RNA interferentie op het herstel van macula degeneratie. De onderzoekers zijn enthousiast.

Het onderzoek werd gedaan door een farmaceutisch bedrijf en betrof de leeftijdsgebonden, natte vorm van macula degeneratie. Het onderzoek naar een mogelijke toepassing van RNA interferentie is bij deze ziekte het meest gevorderd.

De onderzochte vorm van macula degeneratie wordt veroorzaakt doordat kleine bloedvaatjes achter het netvlies groeien. Met de RNA interferentie wordt de productie van een eiwit (VEGF) dat de groei van bloedvaten stimuleert onderdrukt. Daardoor groeien er minder of geen bloedvaatjes meer achter het nevlies.

De eindresultaten van deze tweede fase van de studie worden in september 2006 verwacht. De planning is dat fase 3 start eind 2007 en dat de finale resultaten in 2009 bekend zullen worden.

Meer over RNA interferentie

Macula degeneratie
Leeftijdsgebonden macula degeneratie komt bij meer dan anderhalf miljoen Amerikanen voor. In Nederland gaat het om ongeveer 100.000 mensen die tekenen van MD vertonen en meer dan 60.000 mensen die het stadium bereikt hebben dat het centrale zien (dichtbij) verloren is gegaan.

Maculadegeneratie ontstaat wanneer de kegeltjes in de macula afsterven. Dit veroorzaakt een achteruitgang van het gezichtsvermogen in het centrale, scherpe zien. Het zicht aan de zijkanten van het oog blijft in de meeste gevallen gespaard, zodat men in staat blijft om zijn weg in huis en daar buiten min of meer zelfstandig te vinden. Er onstaat wel een 'blinde' vlek in het gezichtsveld.

Bij leeftijdsgebonden MD komen twee vormen voor: een 'droge' en een 'natte' vorm. De meest voorkomende vorm is de 'droge' vorm. Bij de 'droge' vorm gaat het gezichtsvermogen langzaam achteruit. De 'natte' vorm is een agressieve variant van MD, waarbij het gezichtsvermogen snel, soms al in enkele dagen of weken terugloopt.

Macula degeneratie wordt veroorzaakt door schade aan de zenuwcellen in het oog. Maar het is niet precies bekend wat daar de oorzaak van is. In elk geval groeien er teveel bloedvaten over het netvlies, dat daardoor beschadigd. RNAi is een methode waarmee eiwitproductie selectief wordt stopgezet, in dit geval van eiwitten die bij de vorming van nieuwe bloedvaten betrokken zijn.

Meer over de verschillende fasen van onderzoek

Meer over gentherapie

Meer over macula degeneratie op erfelijkheid.nl

Nieuwsbericht bij Nature

Naar het nieuwsarchief

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl