Recombinant DNA: de cel als geneesmiddelenfabriek
Hieronder staat de tekst van de recombinant DNA-folder van het Erfocentrum die is uitgegeven in mei 2006. In de tekst staan links naar meer informatie.
Biomedisch onderzoek staat volop in de schijnwerpers. Spraakmakende resultaten zijn aan de orde van de dag en ontwikkelingen volgen elkaar in snel tempo op.
Geneesmiddelen die gemaakt zijn met recombinant DNA technieken zijn het resultaat van biomedisch onderzoek. Wat betekent ‘recombinant’? Gebruik je zelf recombinant DNA geneesmiddelen? Vragen te over. Tijd om je er meer over te vertellen.
Er is veel bereikt
Met biomedisch onderzoek is de laatste vijftig jaar veel bereikt. Zo werden mensen met diabetes vroeger behandeld met insuline afkomstig van dieren. Dat is nu allang niet meer zo: al jaren wordt recombinant DNA insuline voorgeschreven.
Mensen met hemofilie, een aangeboren afwijking van de bloedstolling, werden voorheen behandeld met stoffen uit donorbloed. Tegenwoordig worden ook recombinant DNA geneesmiddelen ingezet, zodat men niet langer afhankelijk is van bloeddonoren. In deze folder lees je wat een recombinant DNA geneesmiddel nu precies is.
Eiwitten: een hoofdrol in het lichaam
Eiwitten hebben allerlei belangrijke taken in ons lichaam. Zo zijn zij bouwstoffen, ze brengen boodschappen over en breken afvalstoffen af. De bouwtekeningen van eiwitten zijn beschreven in ons erfelijk materiaal, het DNA. Deze bouwtekeningen worden genen genoemd.
Soms werken eiwitten in ons lichaam niet zoals ze moeten, of hebben we er eenvoudigweg te weinig van. Mensen met hemofilie hebben bijvoorbeeld een foutje in een bouwtekening van een bepaald eiwit. Het gevolg daarvan is, dat dit eiwit niet goed kan worden gemaakt. Daardoor stolt het bloed van mensen met hemofilie minder goed.
Diabetes type 1, daarentegen, ontstaat niet door een fout in een bouwtekening, maar doordat de cellen verdwijnen die het eiwit insuline maken. Er komt dan een tekort aan insuline in het lichaam.
Steeds meer mogelijk!
Wanneer het lichaam een bepaald eiwit zelf niet goed aanmaakt, kan zo’n eiwit als medicijn worden gegeven. Bijvoorbeeld eiwitten van donoren. Maar het is voor steeds meer ziekten ook mogelijk om eiwitten na te maken.
Het namaken vanaf ‘bouwtekening’
Recombinant DNA wordt gemaakt door een klein stukje erfelijk materiaal (DNA) in een bacterie of een cel van een plant of dier te plaatsen. Het gaat dan om precies dat stukje, waarop de bouwtekening van het benodigde eiwit staat. De aangepaste cel beschikt dan over de bouwtekening voor het menselijke eiwit en kan dat eiwit namaken: het recombinant DNA geneesmiddel.
Grote hoeveelheden
Tegenwoordig kunnen eiwitten met aangepaste cellen in grote hoeveelheden tegelijk gemaakt worden. In een speciaal kweekvat worden precies de juiste omstandigheden geboden die daarvoor nodig zijn. Er wordt goed gecontroleerd of de cellen steeds doen wat ze moeten doen. Ook wordt er goed op gelet of er geen vreemde stoffen in het vat terechtkomen.
Wanneer er genoeg eiwitten gemaakt zijn, worden ze uit het vat gehaald. Pas na zorgvuldige controle kunnen recombinante eiwitten als medicijn voor de behandeling van patiënten ingezet worden.
Voordelen
Het is natuurlijk heel bijzonder dat aangepaste cellen menselijke eiwitten kunnen namaken. Toch wijken de nagemaakte eiwitten altijd iets af van de door mensen zelf gemaakte eiwitten.
Maar wat zijn dan de voordelen van recombinant DNA geneesmiddelen? In de eerste plaats bieden recombinant DNA geneesmiddelen een veilige oplossing. Er kunnen ziekten mee te lijf worden gegaan waarvoor nog geen behandeling bestond. Bijvoorbeeld de ziekte van Pompe, een ernstige stofwisselingsziekte.
Een ander voordeel van recombinant DNA geneesmiddelen is, dat ze in grote hoeveelheden gemaakt kunnen worden. Het kweken van cellen is nu eenmaal gemakkelijker dan het werven van voldoende donoren.
Er zijn ook eiwitten die alleen gehaald kunnen worden uit organen die maar weinig beschikbaar komen. Zo werd groeihormoon vroeger uit een deel van de hersenen gehaald. Ook voor het verkrijgen van eiwitten zoals groeihormoon bieden aangepaste cellen uitkomst.
Wat biedt de toekomst?
Er kunnen steeds meer verschillende eiwitten nagemaakt worden met behulp van recombinant DNA technieken. In de toekomst is het misschien mogelijk om de bouwtekening iets aan te passen voordat deze in de cel wordt geplaatst. De recombinant DNA eiwitten zouden bijvoorbeeld langer werkzaam kunnen blijven. Patiënten hoeven dan minder vaak hun medicijnen in te nemen.
Helemaal mooi zou het natuurlijk zijn, als men erin slaagt om goed werkende bouwtekeningen op een veilige manier aan het erfelijk materiaal van patiënten toe te voegen. Behandeling met eiwitten is dan niet meer nodig: men kan ze zelf maken en is genezen!
Dat is het doel van ‘gentherapie’, waarvan in de toekomst veel wordt verwacht. Wat die toekomst precies in petto heeft, weten we niet. Er staat ongetwijfeld nog veel te gebeuren!
Met medewerking van dr. Ans van der Ploeg, arts-onderzoeker aan het Erasmus MC-Sophia, dr. Cees Smit, bestuurslid VSOP en drs. Ruud Zoethout, Sanquin.
Laatst gewijzigd op: 2 mei 2006
Nieuws over recombinant DNA techniek
Nieuwe behandeling hemofilie A goedgekeurd
21 februari 2008
De Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA heeft een nieuwe behandeling voor hemofilie A goedgekeurd. De nieuwe behandeling is gemaakt met behulp van recombinant DNA technieken. Uit klinische testen bleek dat de behandeling geschikt is voor het voorkomen en controleren van bloedingen en nauwelijks ernstige bijwerkingen heeft.
lees verder...
Recombinant DNA geneesmiddel erfelijk angio-oedeem nog niet op de markt
29 januari 2008
Het Nederlandse biotechnologie bedrijf Pharming heeft bezwaar ingediend omdat zij vindt dat hun recombinant DNA medicijn voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem wel op de markt toegelaten zou moeten worden. De Europese geneesmiddelenwaakhond EMEA besloot eerder het medicijn niet op de Europese markt toe te laten. Het zou niet veiliger en effectiever zijn dan bestaande alternatieven.
lees verder...
Exubera insuline voor Diabetes van de markt
30 oktober 2007
De inhaleerbare, recombinante insuline Exubera is in de hele wereld van de markt gehaald. De fabrikant leed er te veel verlies op. Het leek een uitkomst, inhaleerbare insuline. Maar in de praktijk waren artsen en patiënten niet enthousiast.
lees verder...
Nieuwe kijk op infectie bij Taaislijmziekte
24 september 2007
Amerikaanse onderzoekers keken eens goed naar de samenstelling van geïnfecteerd slijm uit de longen van CF patiënten. Daar bleken bacterie bestrijdende componenten in het slijm vastgehouden te worden. De wetenschappers ontwikkelden nieuwe componenten die zich vrij kunnen blijven bewegen om bacteriën aan te pakken.
lees verder...
Stollingsziekte hemofilie preventief behandelen
9 augustus 2007
Utrechtse onderzoekers raden aan op zeer jonge leeftijd met de dure preventieve behandeling van hemofilie, een bloedstollingstoornis, te beginnen. Dat is medisch én economisch beter, leggen ze vandaag uit in het tijdschrift New England Journal of Medicine.
lees verder...
Recombinant DNA geneesmiddel voor erfelijk angio-oedeem
21 juli 2007
Het Nederlandse biotechnologie bedrijf Pharming heeft het erfelijk materiaal van konijnen zo aangepast dat die in hun melk een medicijn voor erfelijk angio-oedeem produceren. Het medicijn heet Rhucin en werkt tegen acute zwellingen.
lees verder...
Enzym-vervangings-therapie voor Hunter
21 augustus 2006
Een nieuw geneesmiddel maakt voor het eerst de behandeling van de stofwisselingsziekte van Hunter mogelijk. Een goed werkende versie van het voor problemen zorgende eiwit iduronate-2-sulfatase kan worden nagemaakt met recombinant DNA technieken. Een doorbraak voor de behandeling van deze anders dodelijke ziekte.
lees verder...
Aanvraag bij EMEA recombinant DNA geneesmiddel voor erfelijk angio-oedeem
21 juli 2006
Biotechnologiebedrijf Pharming maakte vandaag bekend dat ze de Markt Authorisatie Aanvraag (MAA) voor behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) met recombinant humaan C1 remmer (rhC1INH) heeft ingediend bij de European Medicines Agency (EMEA). Het middel wordt geproduceerd in konijnenmelk.
lees verder...
Misschien minder streng coeliakie dieet mogelijk
8 juli 2006
Amerikaanse wetenschappers denken een nieuw eiwit gevonden te hebben, dat gebruikt kan worden om gluten af te breken. Dat kan volgens hen uitkomst bieden voor coeliakie patiënten. Die zouden in de toekomst dankzij het eiwit minder strenge diëten kunnen volgen.
lees verder...
Nieuw middel tegen thrombose toch toegestaan
1 juni 2006
Na het raadplegen van enkele experts heeft de Europese geneesmiddelenwaakhond EMEA besloten recombinant antithrombine-alpha tot de markt toe te laten als geneesmiddel. Eerder werd het verzoek hiertoe afgewezen omdat er te weinig onderzoek naar de veiligheid was gedaan. Het bijzondere aan het nieuwe middel is dat het door geiten wordt gemaakt van wie het erfelijk materiaal is aangepast.
lees verder...
Van toilet naar fermentor
1 juni 2006
Deze maand kregen 8000 vrouwen een bedankje voor het jarenlang leveren van hun urine. De producent van het vruchtbaarheidshormoon FSH gaat dit vanaf nu volledig met biotechnologie maken. Zo vermeldde de Bionieuws.
lees verder...
Aangepaste gistcellen maken malariamiddel
12 april 2006
Wetenschappers uit Californië hebben gistcellen gemaakt die een anti-malarimiddel produceren. Tot nu toe wordt de stof Artemisine gehaald uit een Chinese medicinale plant. De stof is erg schaars en kostbaar. Daardoor kunnen de meeste mensen met malaria dit middel niet betalen. Gistcellen moeten dat veranderen.
lees verder...
Eerste behandelmethode voor ziekte van Pompe goedgekeurd
3 april 2006
Met de goedkeuring van de Europese Commissie om alpha-glucosidase als medicijn op de markt te brengen is de eerste behandeling voor de ernstige stofwisselingsziekte van Pompe een feit. Myozyme is een recombinant DNA eiwit dat afvalstoffen in de spieren van Pompe patiënten kan afbreken.
lees verder...
Medicijnen uit melk van genetisch aangepaste geiten niet toegestaan
23 februari 2006
De Europese geneesmiddelenwaakhond EMEA heeft vandaag een aanvraag afgewezen voor de toepassing van een medicijn uit melk van genetisch aangepaste geiten. Het zou het eerste recombinant DNA medicijn zijn geweest dat door dieren geproduceerd zou worden.
lees verder...
Positief oordeel over recombinant DNA geneesmiddel
31 januari 2006
Het Committee for Medical Products for Human Use (CHMP) van de Europese geneesmiddelen waakhond EMEA heeft een positieve opinie gegeven over het nieuwe geneesmiddel Myozyme voor de behandeling van de ziekte van Pompe.
lees verder...
Nieuw recombinant DNA geneesmiddel voor MPS VI
30 januari 2006
Vandaag werd bekendgemaakt dat een nieuw recombinant DNA geneesmiddel voor behandeling van het Maroteaux-Lamy Syndroom (MPS VI) door de Europese Commissie is toegelaten tot de geneesmiddelen markt. Daarmee is het voor het eerst mogelijk de symptomen van MPS VI te behandelen.
lees verder...
Voorstel VROM voor vereenvoudigen van Besluit GGO
2 december 2005
Het besluit Genetische Gemodificeerde Organismen kan volgens het Ministerie van VROM sterk vereenvoudigd worden. Het beoogde effect is onder meer een verkorting van de aanvraag voor onderzoek met GGO’s van 129 naar 45 dagen en minder belasting voor de patiënten die aan klinisch onderzoek naar GGO’s meedoen.
lees verder...
Klinisch onderzoek naar Myozyme van start
19 september 2005
Farmaceut Genzyme kondigde vandaag aan dat het klinisch onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van Myozyme gestart is. Ondertussen is de marktaanvraag voor Europa en de VS al ingediend. Een reactie daarop wordt begin 2006 verwacht.
lees verder...
Nieuw recombinant DNA medicijn voor groeistoornis
12 september 2005
De behandeling van groeistoornissen wordt is uitgebreid met een nieuw medicijn. Darmbacteriën zijn zo aangepast dat ze menselijk IGF-1 maken. Na een zuiveringsstap is dit te gebruiken als medicijn.
lees verder...
Een ei hoort erbij
3 juni 2004
De zoektocht naar productiemethoden voor menselijke eiwitten is weer een stap verder. Britse en Amerikaanse onderzoekers hebben aan het assortiment van bacteriën, gisten, planten en dierem nu ook het ei toegevoegd.
lees verder...
Er is veel bereikt
Meer over Recombinant DNA
