RNA interferentie

In 1998 werd een nieuw gereedschap ontdekt waarmee cellen hun genen het zwijgen opleggen: RNA interferentie (RNAi). Wetenschappers zich nu op de vraag hoe ze RNAi kunnen gebruiken bij de behandeling van ziekten, zoals kanker en erfelijke ziektes.

Techniek
Toepassing
Onderzoek
Wetgeving
Maatschappelijke consequenties
Toekomst

Techniek
Wanneer cellen eiwitten maken, gebruiken ze daarvoor informatie die opgeslagen is in het erfelijk materiaal (DNA): de genen. In de praktijk worden kopieën (RNA) van een gen gemaakt. Deze RNA kopieën worden als bouwtekening gebruikt om eiwitten te maken

In 1998 bleek dat cellen soms kleine stukje RNA gebruiken om het RNA dat als bouwtekening wordt gebruikt weer af te breken, waardoor de aanmaak van eiwitten stopt. Het stoppen van de eiwitproductie met kleine stukjes RNA werd RNA interferentie (RNAi) genoemd.

Schematische weergave van wat er zich in de cel afspeelt. Boven wordt het pad van RNA inferentie weergegeven, onder die van de normale eiwit productie. Bron: NewScientist

Meer over de precieze werking van RNAi

terug naar boven

Toepassing
Het gebruik van RNA interferentie wordt vooral onderzocht voor ziekten die worden veroorzaakt door een overactief gen, zoals kanker. Tumorcellen kunnen overleven omdat ze bijvoorbeeld heel veel groeihormoon aanmaken of eiwitten die de groei van bloedvaten stimuleren.

Wanneer de genen die coderen voor deze hormonen of eiwitten uitgeschakeld worden, dan zou de tumor kunnen verdwijnen. Voor erfelijke ziekten waarbij een afwijkend gen een ziekmakend eiwit produceert, worden ook toepassingen gezocht.

Een ander voorbeeld is de oogziekte natte macula degeneratie, dat wordt veroorzaakt door overactieve genen die teveel bloedvaten over het netvlies heen laten groeien. Daardoor worden mensen met deze ziekte langzaam blind.

Voor macula degeneratie worden de eerste behandelingen met RNA interferentie verwacht.

Meer over RNAi tegen slechtziendheid

Meer over RNAi tegen een hoog cholesterolgehalte

Meer over RNAi tegen HIV

terug naar boven

Onderzoek
Onderzoek richt zich op slimme stukje RNA die in het laboratorium gemaakt kunnen worden. Maar vooral ook op vragen zoals: hoe breng je deze stukjes bij de patiënten op de plaats van bestemming. Hoe maak je de behandeling veilig?

Bovendien kunnen sommige genen op de ene plaats voor problemen zorgen (teveel bloedvaten in het oog), terwijl ze op een andere plaats van levensbelang zijn (vorming van nieuwe bloedvaten in een genezende wond).

Recent onderzoek laat zien dat RNAi ook genen aan kan zetten of de aanmaak van eiwitten kan stimuleren. Wat dat voor de toekomst betekend is koffiedik kijken.

Meer over RNAi dat de aanmaak van eiwitten kan stimuleren

terug naar boven

Wetgeving
RNA interferentie is een onontgonnen gebied binnen de wetenschap, waardoor over de risico's weinig bekend is. Er is geen specifieke wetgeving voor RNA interferentie. Wel gelden de wetten die de veiligheid van patiënten garanderen.

Bijvoorbeeld wanneer zij aan klinische onderzoeken deelnemen. In Nederland worden onderzoeksvoorstellen waarbij patiënten betrokken zijn beoordeeld door de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO).

De kleine stukjes RNA die bij RNAi gebruikt worden, kunnen onder meer op de plaats van bestemming afgeleverd worden met onschadelijk gemaakte virussen. RNAi wordt dan gecombineerd met gentherapie. Daarbij gelden strenge eisen en veiligheidsmaatregelen die moeten voorkomen dat genen of het RNA bij verkeerde personen terecht komt.

Meer over verschillende wetten

Meer over gentherapie

terug naar boven

Maatschappelijke consequenties
RNA interferentie heeft zich al bewezen als gereedschap voor wetenschappers om meer te weten te komen over de functie van genen. In gekweekte cellen kunnen zij met deze techniek genen het zwijgen opleggen en kijken welk effect dat heeft.

Maar wetenschappers en patiënten hopen dat er ook therapieën mee ontwikkeld kunnen worden. Soms leidt dat tot overdreven positieve berichten in de media die valse hoop kunnen geven.

terug naar boven

Toekomst
Het onderzoek richt zich nu op vragen rondom veiligheid, het afleveren van het RNA op de juiste plaats en de periode waarover de therapie effect kan hebben. Dus of de therapie herhaald moet worden, wat de kosten zou doen stijgen.

Een voorspelling over de toepassing van RNA interferentie is op dit moment lastig te maken. Per ziekte zal dit de komende jaren onderzocht worden. Wat het precies oplevert voor de behandeling van ziekte zoals kanker en erfelijke ziekten? De tijd zal het leren.

terug naar boven

Eelco Soeteman, Hellen Rotteveel
Laatst gewijzigd op: 1 december 2006

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl