Ontwikkelingstijd geneesmiddelen

Veel valse hoop rondom biomedisch onderzoek ontstaat doordat te veel waarde wordt gehecht aan de resultaten van vroeg onderzoek. Dit kan voorkomen worden door steeds aan te geven in welke fase het onderzoek zich bevindt. Het ontwikkeltraject kan wel 10 tot 12 jaar duren.

Preklinische fase
Proefdieronderzoek
Klinische fase 1
Klinische fase 2
Klinische fase 3
Registratie
vergoeding
Klinische fase 4

Preklinische fase
duur: onbepaalde tijd
Een medicijn kan vele verschillende vormen hebben. Het kan gaan om een stof, waarvan wordt ontdekt dat die een bepaald effect heeft op het lichaam. In het Engels vaak aangeduid als 'drug'. Een voorbeeld is paracetamol.

Maar het kan ook gaan om een eiwit dat kunstmatig gemaakt wordt. Of bijvoorbeeld wordt gezuiverd uit donorbloed. Een voorbeeld is alpha-glucosidase dat Pompe patiënten krijgen omdat hun lichaam dat zelf niet aanmaakt. Verder kun je nog denken aan vaccins en wat meer experimenteel: nieuwe genen (gentherapie) of aangepaste cellen zoals bij (stam)celtherapie.

Tussen hype en hoop
Onderzoekers koppelen het resultaat dat ze in het laboratorium vinden vaak aan vooruitzichten op behandelingen. Ze geven aan voor welke ziekten ze een oplossing zoeken. Veel patiënten putten hoop uit de resultaten die op deze manier gepresenteerd worden.

Het is dan goed te bedenken dat elk onderzoek nog in elk geval de hieronder genoemde fases moet doorlopen voordat een nieuwe ontdekking tot een behandeling kan leiden. Deze onderzoeken zijn nodig om zeker te weten dat een behandeling werkt en bovendien veilig is. Onderweg vallen veel nieuwe therapieën alsnog af, omdat ze toch niet aan de verwachtingen voldoen.

terug naar boven

Proefdieronderzoek
duur: 2-3 jaar
Elke nieuwe therapie moet volgens de wet eerst getest worden in proefdieren voordat die aan mensen gegeven kan worden. Proefdieronderzoek sluit al een deel van de onderzochte therapieën uit. Bijvoorbeeld doordat blijkt dat het geneesmiddel helemaal niet werkt zoals gedacht of doordat er te veel bijwerkingen zijn. Tijdens proefdieronderzoek wordt er ook op gelet of een medicijn het lichaam weer verlaat en of het bijvoorbeeld effect heeft op de voortplanting.

Er wordt wel gezegd dat slechts 10 procent van therapieën die in proefdieren werken, later ook voor de mens toepasbaar zijn. Proefdieronderzoek geeft een hint over de werking en veiligheid, maar is daar geen garantie voor.

Dat is belangrijk om te onthouden wanneer positieve resultaten uit proefdieronderzoek worden gepresenteerd. Op deze website staan daarom in principe geen resultaten die gevonden zijn in proefdieren, tenzij uitdrukkelijk vermeld. Alleen onderzoek in de klinische fase wordt gepresenteerd. Welke klinische fases er zijn wordt hieronder toegelicht.

terug naar boven

Klinische fase 1
duur: 1-2 jaar
Tijdens deze fase van het onderzoek worden nieuwe therapieën getest op veiligheid. Nadat ze zeer uitvoerig in het laboratorium en op proefdieren zijn getest worden nieuwe therapie in oplopende hoeveelheden aan gezonde proefpersonen of aan patiënten toegediend. Over onderzoek uit deze fase kom je vaak de bekende advertenties tegen. Gezocht: gezonde niet-rokers in de leeftijd van...

Onderzoek uit deze fase geeft vaak aanwijzingen over de werkzaamheid van de onderzocht therapie. Maar er worden nog geen controles uitgevoerd waardoor er eigenlijk geen uitspraken over gedaan kunnen worden.

terug naar boven

Klinische fase 2
duur: 2-3 jaar
Wanneer een therapie veilig bevonden is, wordt deze de meest optimale hoeveelheden aan patiënten toegediend. Het doel is om de meest optimale dosis te vinden. Deze is veilig (uit fase 1), maar ook het meest effectief (fase 2). Aan deze studies doen vaak patiënten mee die 'uitbehandeld' zijn. De bestaande behandelingen hebben zij dan al gehad, of er is nog geen behandeling voor hun ziekte.

Tijdens de tweede klinische fase wordt natuurlijk ook met grote interesse gekeken of de therapie werkt. Maar ook in deze fase zijn daarvoor nog niet de vereiste controles opgenomen.

terug naar boven

Klinische fase 3
duur: 2-3 jaar
Tijdens de laatste klinische fase wordt de nieuwe therapie op werkzaamheid getest. Verschillende groepen patiënten worden behandeld. Eén deel krijgt de nieuwe therapie, het andere deel krijgt een nepbehandeling (placebo). Zowel de arts-onderzoeker als de patiënt weten niet wie wat krijgt. Een derde persoon houdt dat bij, zodat later bekeken kan worden of de groep patiënten die de nieuwe therapie wel kreeg er beter aan toe is dan de controle placebo-groep.

Tijdens deze fase wordt uiteraard ook opgelet of er geen onacceptabele bijwerkingen zijn.

terug naar boven

Registratie
duur: 1-2 jaar
Na de derde klinische fase is bekend of de nieuwe therapie werkt. Maar dat is nog niet alles. Nu moet de therapie nog geregistreerd worden. De overheid moet de therapie goedkeuren en bepalen of het standaard als behandeling mag worden aangeboden door behandelend artsen.

terug naar boven

Vergoeding
duur: 3-6 maanden
Zodra een nieuwe therapie een handelsvergunning heeft kan het worden voorgeschreven. De overheid moet dan nog wel beslissen of de therapie standaard door de basisverzekering vergoed wordt. Of bijvoorbeeld alleen onder speciale omstandigheden, zoals bepaalde aandoeningen of alleen in academische ziekenhuizen. Hierbij kijkt de overheid ook naar de kosten en of er (goedkopere, betere) alternatieven zijn.

terug naar boven

Klinische fase 4
Na registratie zal de farmaceut die de therapie heeft ontwikkeld blijven zoeken naar andere toepassingen. Bijvoorbeeld nieuwe aandoeningen waarbij de therapie ook werkt. Combinatie met andere therapieën. Toepassing bij kinderen.

Wanneer nieuwe toepassingen gevonden worden, kan de therapie snel voor deze nieuwe toepassingen worden ingezet, omdat het de hierboven beschreven procedure al een keer doorlopen heeft.

Eelco Soeteman en Pauline Evers
Laatst bijgewerkt op 2 januari 2005

terug naar boven

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl