Nieuwe enzymfabrieken uit navelstrengbloed

Stamcellen bieden een geheel nieuwe manier om patiënten te voorzien van goed werkende enzymen, die de verwerking van afvalstoffen mogelijk maken. Dit is belangrijk voor patiënten die zulke eiwitten missen, waardoor schadelijke afvalstoffen in lever, milt, longen, hart of zelfs de hersenen opstapelen.

Stapelingsziekten
Een moeilijke keuze
Onderzoek
Stamcellen uit navelstrengbloed

Dr. Jaap Jan Boelens van het Wilhelmina Kinderziekenhuis onderzoekt nieuwe behandelmethoden: ‘Tot nu toe konden sinds enkele jaren bij bepaalde stofwisselingsziekten de ontbrekende enzymen worden ingespoten. Met wisselend succes, want zo’n enzym bereikt bijvoorbeeld de hersenen niet, zoals bij de ziekte van Hurler.

Bepaalde cellen uit een stamceltransplantaat kunnen dat wel en een aantal patiënten zijn er al mee geholpen. Stamcellen uit navelstrengbloed blijken nog betere resultaten te geven dan stamcellen uit het beenmerg,. Daar richt het onderzoek zich nu op.’

terug naar boven

Stapelingsziekten
Er zijn zoveel stapelingsziekten als er enzymen zijn die afvalstoffen afbreken. Elk enzym geeft een ander ziektebeeld wanneer het ontbreekt. Mist er bijvoorbeeld een enzym in de spieren, dan ontstaat er een spierziekte. Maar stapelingsziekten kunnen ook andere organen, zoals de lever of de hersenen aantasten. Vaak ontstaan al op jonge leeftijd levensbedreigende klachten.

Stamceltransplantatie is een behandeling waarbij zieke kinderen stamcellen toegediend krijgen. Deze therapie wordt in het Wilhelmina Kinderziekenhuis al toegepast bij de ziekte van Hurler, Leukodystrofieën en enkele zeer zeldzame stapelingsziekten.

Interview met ouders en artsen over de stamcelbehandeling voor Hurler

Chemotherapie
Boelens: ‘Eerst krijgen de patiënten chemotherapie. Hierdoor ontstaat ruimte in het beenmerg voor het stamceltransplantaat. Vervolgens worden stamcellen toegediend, die zich in het beenmerg nestelen en daar de cellen van het afweersysteem en bloed aanmaken.

Deze methode is beter bekend van de behandeling van leukemie. Omdat de stamcellen van een gezonden donor komen, kunnen deze cellen veel plaatsen in het lichaam bereiken daar het missende enzym afgeven.’

terug naar boven

Een moeilijke keuze
Dat klinkt positief, maar toch is de keuze voor een stamceltransplantatie een moeilijke, die uiteindelijk door de ouders samen met de behandelend arts genomen moet worden. Als de behandeling met stamcellen goed aanslaat kunnen de kinderen een redelijk normaal leven lijden.

Maar er kan van alles misgaan. De stamcellen zijn onderdeel van het afweersysteem van de donor en kunnen het lichaam van de kinderen aanvallen. Om dat te voorkomen zijn zware medicijnen noodzakelijk. Soms overlijden patiënten als gevolg van de transplantatie. Het risico daarop is 10 tot 20 procent.

terug naar boven

Onderzoek
Ook zijn de gevolgen op de langere termijn nog onduidelijk. Binnenkort start een groot onderzoek met kinderen die vanaf 1994 in Europa met stamceltransplantatie behandeld zijn, om te kijken hoe het nu met de kinderen gaat. Boelens: ‘Maar het feit dat een groot deel van deze kinderen nog leeft, en een goede kwaliteit van leven heeft, is al veelbelovend.’

Het UMC Utrecht coördineert inmiddels ook een grootschalig onderzoek in Europa en de Verenigde Staten naar de langere termijn uitkomsten van stamceltransplantaties voor Hurler syndroom.

terug naar boven

Stamcellen uit navelstrengbloed
Tot nu toe werden voor de transplantatie vaak stamcellen uit het beenmerg van een familiedonor gebruikt. Het komt echter vaak voor dat er geen geschikte familiedonor is. Daarom werd onderzocht of navelstrengbloed uit de bloedbank gebruikt kon worden. Over het algemeen wordt navelstrengbloed sneller door een lichaam geaccepteerd.

Boelens: ‘Nu blijkt dat stamcellen uit het navelstrengbloed het beenmerg van de patiënt nog beter bevolken en daar nieuwe bloedcellen gaan aanmaken, dan stamcellen uit het beenmerg. Er wordt nog onderzoek gedaan naar het verschil in resultaten tussen het gebruik van volwassen stamcellen en navelstrengbloed stamcellen.

Volgens Boelens laat de praktijk zien dat de navelstrengbloed vele voordelen biedt, en daarom wordt dit in het WKZ in Utrecht al standaard als donor gebruikt.’

terug naar boven

Laatst bijgewerkt op 11 september 2007

	0900-6655566 25 cent per minuut ma. en do. 10:00 tot 15:00 uur
	erfolijn@erfocentrum.nl